↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
n.b.: nicht bewertbar
Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Keytruda ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierenden) Melanoms bei Kindern und Jugendlichen ab 12 Jahren angezeigt.
Patientengruppe
Kinder und Jugendliche ab 12 Jahren mit einem fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierenden) Melanom
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Pembrolizumab (Monotherapie) gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Erheblich
Beträchtlich
Gering
Nicht quantifizierbar
Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
Mortalität
ØEs liegen keine Daten vor
Es liegen keine Daten vor.
Morbidität
n.b.Nicht bewertbar
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Lebensqualität
ØEs liegen keine Daten vor
Es liegen keine Daten vor.
Nebenwirkungen
n.b.Nicht bewertbar
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Aktiver Wirkstoff
Pembrolizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Therapie nach ärztlicher Maßgabe*
* Die Arzneistoffkombinationen Vemurafenib + Cobimetinib (nur für Patienten mit BRAF-V600-Mutation); Dabrafenib + Trametinib (nur für Patienten mit BRAF-V600-Mutation); Encorafenib + Binimetinib (nur für Patienten mit BRAF-V600-Mutation) und der Wirkstoff Nivolumab stellen geeignete Komparatoren für die vorliegende Nutzenbewertung im Rahmen einer Therapie nach ärztlicher Maßgabe dar. Alle Arzneimitteltherapien, die einen geeigneten Komparator für die vorliegende Nutzenbewertung nach ärztlicher Maßgabe darstellen, sind im vorliegenden Anwendungsgebiet für Kinder und Jugendliche ab 12 Jahren nicht zugelassen.
Malignes Melanom des Ohres und des äußeren Gehörganges
Malignes Melanom des Gesichts
Malignes Melanom der unteren Extremität a.n.k.
Malignes Melanom des Augenlids
Malignes Melanom des Rumpfes a.n.k.
Malignes Melanom
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Pembrolizumab. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Keytruda ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierenden) Melanoms bei Kindern und Jugendlichen ab 12 Jahren angezeigt“.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe bestimmt, die eine Behandlung mit spezifischen BRAF- bzw. MEK-Inhibitoren bei Vorliegen einer BRAF-V600-Mutation oder eine Behandlung mit dem Immuncheckpoint-Inhibitor Nivolumab sein kann.
Vom pharmazeutischen Unternehmer wurden einzelne Daten aus der Studie KEYNOTE 051 vorgelegt, in der Kinder und Jugendliche mit verschiedenen onkologischen Erkrankungen mit Pembrolizumab behandelt werden. Davon sind 9 Patientinnen und Patienten an einem fortgeschrittenen Melanom erkrankt, wobei 5 der hier betrachteten Altersgruppe ab 12 Jahren angehören. Für diese 5 Patientinnen und Patienten wurden vom pharmazeutischen Unternehmer Ergebnisse zum Therapieansprechen und zu unerwünschten Ereignissen in deskriptiver Form vorgelegt. Für den Nachweis eines Zusatznutzens sind diese Daten nicht geeignet.
Für einen Evidenztransfer von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem (nicht resezierbarem oder metastasierendem) Melanom auf Kinder und Jugendliche ab 12 Jahren liegt laut pharmazeutischem Unternehmer keine geeignete Studie zu Pembrolizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Insgesamt liegen keine geeigneten Daten vor, die eine Bewertung des Zusatznutzens von Pembrolizumab bei Kindern und Jugendlichen ab 12 Jahren mit fortgeschrittenem Melanom im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen. Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.