Malignes Melanom des Ohres und des äußeren Gehörganges
Malignes Melanom des Gesichts
Malignes Melanom der unteren Extremität a.n.k.
Malignes Melanom des Rumpfes a.n.k.
Malignes Melanom des Augenlids
Malignes Melanom
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung für das neue Arzneimittel Keytruda mit dem Wirkstoff Pembrolizumab.
Das zu betrachtende Anwendungsgebiet lautet: „Keytruda ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierenden) Melanoms bei Erwachsenen angezeigt.“
Der G-BA hat in diesem Anwendungsgebiet drei Patientenpopulationen hinsichtlich der Vorbehandlung und des BRAF-V600-Mutationsstatus unterschieden.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie für nicht vorbehandelte erwachsene Patienten mit BRAF-V600-Mutation-positivem Melanom wurde vom G-BA Vemurafenib bestimmt.
Für nicht vorbehandelte Patienten mit einem BRAF-V600-mutierten Melanom ist der Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Vemurafenib nicht belegt, da vom pharmazeutischen Unternehmer keine Studie vorgelegt wurde, die für eine Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
Nicht vorbehandelte erwachsene Patienten mit fortgeschrittenem (nicht resezierbaren oder metastasierenden) BRAF-V600-wildtyp Melanom
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber Ipilimumab:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Beleg
Hinweis
Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
Erheblich
Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
Gering
Nicht quantifizierbar
Ist nicht belegt
Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
Mortalität
↑Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
Vorteil im Gesamtüberleben.
Morbidität
↔Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
Keine für die Nutzenbewertung relevante Unterschiede.
Lebensqualität
↑Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
Vorteil in der Funktionsskala soziale Funktion.
Nebenwirkungen
↑Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
Vorteile in den Endpunkten immunvermittelte UE und immunvermittelte schwere UE (CTCAE-Grad ≥3).
Malignes Melanom des Ohres und des äußeren Gehörganges
Malignes Melanom des Gesichts
Malignes Melanom der unteren Extremität a.n.k.
Malignes Melanom des Rumpfes a.n.k.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung für das neue Arzneimittel Keytruda mit dem Wirkstoff Pembrolizumab.
Das zu betrachtende Anwendungsgebiet lautet: „Keytruda ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierenden) Melanoms bei Erwachsenen angezeigt.“
Der G-BA hat in diesem Anwendungsgebiet drei Patientenpopulationen hinsichtlich der Vorbehandlung und des BRAF-V600-Mutationsstatus unterschieden.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie für nicht vorbehandelte erwachsene Patienten mit BRAF-V600-wildtyp Melanom wurde vom G-BA Ipilimumab bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Pembrolizumab bei nicht vorbehandelten Patienten mit einem BRAF-V600-wildtyp Melanom wurden vom pharmazeutischen Unternehmer die Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, aktiv kontrollierten Studie KEYNOTE 006 für die entsprechende Teilpopulation herangezogen, in der Patienten entweder mit Pembrolizumab oder mit Ipilimimab behandelt wurden.
Für den Endpunkt Gesamtüberleben ergibt sich ein beträchtlicher Zusatznutzen von Pembrolizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ipilimumab.
Für wenige nicht-schwerwiegende Teilaspekte der Morbidität zeigt sich ein geringfügiger Vorteil (Symptome Fatigue sowie Übelkeit und Erbrechen) bzw. nur ein numerischer Vorteil von Pembrolizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie, aus dem sich insgesamt kein Zusatznutzen hinsichtlich der Morbidität von Pembrolizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ableiten lässt.
Hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigt sich für den Endpunkt soziale Funktion ein Vorteil von Pembrolizumab gegenüber Ipilimumab.
In den Endpunkten immunvermittelte UE und immunvermittelte schwere UE (CTCAE-Grad ≥3) ergibt sich ein beträchtlicher Zusatznutzen von Pembrolizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Ipilimumab.
Aufgrund des offenen Studiendesigns sind insbesondere die Ergebnisse zu subjektiven Endpunkten als potenziell hoch verzerrt anzusehen und somit nur von begrenzter Aussagekraft. Zudem ist die Aussagekraft der Ergebnisse der Studie KEYNOTE 006 eingeschränkt, da Pembrolizumab mit einer höheren Dosierung als in der Fachinformation vorgesehenen angewendet wurde.
In der Gesamtbetrachtung stellt der G-BA einen Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.
Vorbehandelte Erwachsene mit fortgeschrittenem (nicht resezierbarem oder metastasierendem) Melanom
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens gegenüber einer patientenindividuellen Therapie nach Maßgabe des behandelnden Arztes (Ipilimumab):
Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen.
Beleg
Hinweis: Eine gute, größere Studie liegt vor
Anhaltspunkt
Erheblich
Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
Gering
Nicht quantifizierbar
Ist nicht belegt
Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
Mortalität
↔Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied.
Morbidität
↔Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Lebensqualität
↔Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
Nebenwirkungen
↑↑Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit
Vorteile in den Endpunkten schwerwiegende UE, schwere UE (CTCAE ≥3) und Abbruch wegen UE sowie im Detail im Endpunkt immunvermittelte schwere UE (CTCAE ≥3).
Aktiver Wirkstoff
Pembrolizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eine patientenindividuelle Therapie nach Maßgabe des behandelnden Arztes unter Berücksichtigung des Zulassungsstatus und der jeweiligen Vortherapie.
Malignes Melanom des Ohres und des äußeren Gehörganges
Malignes Melanom des Gesichts
Malignes Melanom der unteren Extremität a.n.k.
Malignes Melanom des Rumpfes a.n.k.
Malignes Melanom des Augenlids
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung für das neue Arzneimittel Keytruda mit dem Wirkstoff Pembrolizumab mit dem Anwendungsgebiet: „Keytruda ist als Monotherapie zur Behandlung des fortgeschrittenen (nicht resezierbaren oder metastasierenden) Melanoms bei Erwachsenen angezeigt.“
Der G-BA hat in diesem Anwendungsgebiet drei Patientenpopulationen hinsichtlich der Vorbehandlung und des BRAF-V600-Mutationsstatus unterschieden.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine patientenindividuelle Therapie nach Maßgabe des behandelnden Arztes unter Berücksichtigung des Zulassungsstatus und der jeweiligen Vortherapie bestimmt.
Zur Bewertung des Zusatznutzens von Pembrolizumab bei vorbehandelten Patienten legt der pharmazeutische Unternehmer zum einen Daten der randomisierten, kontrollierten Studie KEYNOTE 002 vor, in der Pembrolizumab mit einer patientenindividuellen Chemotherapie nach Wahl des Prüfarztes bei vorbehandelten Patienten verglichen wurde.
Aufgrund der Anwendung teilweise nicht zugelassener Chemotherapien im Vergleichsarm ist lediglich eine Teilpopulation der Studie relevant, nämlich diejenige, für die vor Randomisierung Dacarbazin als Chemotherapie für den Fall der Zuordnung in den Vergleichsarm festgelegt wurde. Der pharmazeutische Unternehmer legt ausschließlich die Ergebnisse der gesamten Studienpopulation vor. Für die relevante Teilpopulation der vorbehandelten Patienten, für die Dacarbazin die patientenindividuelle Therapie nach Maßgabe des Arztes darstellt, liegen daher keine verwertbaren Daten vor.
Zum anderen legt der pharmazeutische Unternehmer für die zu betrachtende Teilpopulation der vorbehandelten Patienten Daten der Studie KEYNOTE 006 vor, in der sowohl mit Ipilimumab vorbehandelte als auch nicht vorbehandelte Patienten eingeschlossen wurden.
Aufgrund der Art der Vorbehandlung kann für die Patienten der Studie KEYNOTE 006 angenommen werden, dass zum Zeitpunkt der Studie tatsächlich Ipilimumab eine nachvollziehbare Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie im Sinne einer patientenindividuellen Therapie nach Maßgabe des Arztes darstellt.
In dem Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich kein Unterschied für Pembrolizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Hinsichtlich der Endpunktkategorien Morbidität und der gesundheitsbezogenen Lebensqualität ergeben sich keine Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen ergeben sich positive Effekte in den Endpunkten schwerwiegende UE, schwere UE (CTCAE ≥3), Abbruch wegen UE sowie immunvermittelte schwere UE (CTCAE ≥3) zugunsten von Pembrolizumab.
Aufgrund des offenen Studiendesigns sind insbesondere die Ergebnisse zu subjektiven Endpunkten als potenziell hoch verzerrt anzusehen und somit nur von begrenzter Aussagekraft.
In der Gesamtbetrachtung stellt der G-BA einen Hinweis auf einen beträchtlichen Zusatznutzen fest.