Kalydeco

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Orphan-Arzneimittels Kalydeco mit dem Wirkstoff Ivacaftor nach Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze. Ivacaftor wird zur Behandlung der zystischen Fibrose eingesetzt. Die vorliegende Bewertung bezieht sich ausschließlich auf die erwachsene Patienten (> 18 Jahre), bei denen eine R117H-Mutation im CFTR-Gen vorliegt.
Ivacaftor weist eine Zulassung als Orphan Drug auf.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Best-supportive-Care (BSC) vom G-BA bestimmt.

Der pharmazeutische Unternehmer legt die Ergebnisse der Studie VX11-770-110 vor, in der Ivacaftor + BSC mit Placebo + BSC verglichen wurde. Es wurden insgesamt 50 Patienten eingeschlossen und die Behandlung erfolgte über 24 Wochen.

Für den Morbiditäts-Endpunkt Symptomatik des Atmungssystems, welcher über den Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R)-Fragebogen erfasst wurde, wurde ein statistisch signifikanter und relevanter Vorteil von Ivacaftor beobachtet.
Zudem wurden für die Endpunkte der gesundheitsbezogenen Lebensqualität Gefühlslage und Vitalität (ebenfalls über CFQ-R erfasst) statistisch signifikante und relevante Vorteile von Ivacaftor beobachtet.
Im Gesamtüberleben sowie in der Kategorie Nebenwirkungen (Gesamtraten der unerwünschten Ereignisse, der schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und der Therapieabbrüche aufgrund unerwünschter Ereignisse) zeigten sich keine relevanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Das Ausmaß des Zusatznutzens auf Basis der genannten Effekte wird als gering eingestuft, insbesondere, da keine positiven Effekte auf schwerwiegende Symptome wie pulmonale Exazerbationen beobachtet werden.

Die Aussagesicherheit ist aufgrund der unvollständigen Umsetzung der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best-supportive-Care eingeschränkt. Insbesondere war für den Großteil der untersuchten Patienten im Studienverlauf keine Inhalation mit hypertoner Kochsalzlösung möglich.

In der Gesamtschau wird für erwachsene Patienten (> 18 Jahre), bei denen eine R117H-Mutation im CFTR-Gen vorliegt, ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Ivacaftor gegenüber BSC festgestellt.