Kalydeco

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Ivacaftor. Kalydeco wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Säuglinge mit zystischer Fibrose im Alter von 4 bis < 6 Monaten, die eine R117H-Mutation im CFTR-Gen aufweisen“.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best Supportive Care bestimmt.

Der pharmazeutische Unternehmer legt keine vergleichenden Studien vor und überträgt die Ergebnisse der Ivacaftor-Behandlung bei Erwachsenen mit R117H-Mutation auf Patienten im Alter von 4 bis < 6 Monaten.

Insbesondere vor dem Hintergrund des vergleichbaren Erkrankungsbildes, des progredienten Verlaufs und den Einschränkungen bei der Durchführung von klinischen Studien kommt der G-BA zu dem Schluss, dass die Übertragbarkeit des Zusatznutzens von Erwachsenen (Beschluss vom 20. Februar 2020) auf Säuglinge im Alter von 4 bis < 6 Monaten mit zystischer Fibrose und einer R117H-Mutation in dieser Altersgruppe unter der Berücksichtigung der Daten zur Sicherheit von Kindern mit Gating Mutationen angenommen wird.

Aufgrund der Unsicherheit durch die Übertragung des Zusatznutzens auf eine jüngere Population lässt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen feststellen.