Kalydeco

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes des Wirkstoffs Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor (IVA + TEZ/IVA). Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) von Kindern ab 6 Jahren bis < 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind.“

Ivacaftor weist eine Zulassung als Orphan Drug auf, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Lumacaftor/Ivacaftor bestimmt.

Für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die einarmige Studie VX13-661-113 (24 Wochen) vorgelegt. Die Studie 113 ist für die vorliegende Nutzenbewertung nicht relevant, da keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen.

Ergänzend wurden die Ergebnisse der 8-wöchigen RCT VX16-661-115 (IVA + TEZ/IVA vs. Placebo) und der einarmigen Extensionsstudie VX17-661-116 aufgeführt. In der Studie 115 und 116 erfolgte kein Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie und die Studie 115 wies eine zu kurze Studiendauer auf, weshalb sie ebenfalls für die vorliegende Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden.

Somit wurde für diese Patientenpopulation keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.

In der Gesamtschau ist für Patienten ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.