Kalydeco

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die frühe Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Ivacaftor (Handelsname: Kalydeco) wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation tragen, die keine Minimalfunktions-, keine Gating (inkl. R117H)- und keine Restfunktions-Mutation ist oder bei denen die Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist (andere Mutationen)“.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care bestimmt.

Insgesamt wurde für das vorliegende Anwendungsgebiet seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von Ivacaftor in Kombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor mit gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.

Ein Zusatznutzen von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist daher nicht belegt.

Unter Berücksichtigung der vorliegenden Evidenz zum medizinischen Nutzen von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, des progredienten Verlaufs der Erkrankung und der Stellungnahmen der medizinischen Fachgesellschaften zur aktuellen Versorgungsrealität kann Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor für Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren, die heterozygot für die F508del Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem 2. Allel eine unbekannte/andere Mutation aufweisen, eine relevante Therapieoption für einzelne Patientinnen und Patienten darstellen.