Kalydeco

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Ivacaftor (Kalydeco). Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst Säuglinge mit zystischer Fibrose im Alter von 4 bis < 6 Monaten, die eine der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen aufweisen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R.

Kalydeco wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.

Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige, offene Phase III-Studie VX15-770-124 vor. Obgleich die Studie aufgrund ihres einarmigen Designs nicht für die Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet ist, liefert sie stützende Daten für eine Übertragung des Zusatznutzens.

Aufgrund fehlender vergleichender Daten wurden die Ergebnisse von Studien mit Ivacaftor bei älteren Patienten herangezogen. Anhand dieser Studien wurde sowohl bei den 6- bis 11-jährigen Kindern mit G551D-Mutation^[7] als auch bei Patienten ab 6 Jahren mit anderen Gating-Mutationen (nicht G551D)^[8] ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, und bei Patienten ab 12 Jahren mit G551D-Mutation^[7] ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen, jeweils gegenüber BSC abgeleitet.