AMNOG ResultsDeutsch

Kalydeco

Ivacaftor

ATC group R07AX Andere Mittel für den Respirationstrakt

Decision dated 2021-02-18 · Open G-BA decision · 23 Decisions for Kalydeco · The interface is translated. The G-BA decision texts are only available in German.

Result at a glance

Added benefit

Major

Certainty of evidence

Indication

Mortality
Morbidity
Quality of life
Adverse effects
How to read the symbols
  • ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↔ no statistically significant or relevant difference
  • ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
  • ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
  • n.a.: not assessable
  • Ø No data are available

Therapeutic indication

Kalydeco-Tabletten werden angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 75 mg/Tezacaftor 50 mg/ Elexacaftor 100 mg-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation im…Show full text

Kalydeco-Tabletten werden angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 75 mg/Tezacaftor 50 mg/ Elexacaftor 100 mg-Tabletten zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) sind.

Patient group

Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot sind und eine F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen

Added benefit

Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ivacaftor in Kombination mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor gegenüber Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor:

Hinweis für einen erheblichen Zusatznutzen
  • Proof
  • Indication
  • Hint
  • Major
  • Considerable
  • Minor
  • Non-quantifiable
  • Not proven
  • Lesser benefit

Endpoint overview

MortalityKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.
MorbidityVorteile in den Endpunkten pulmonale Exazerbationen sowie den Domänen Atmungssystem und Gewichtsprobleme des CFQ-R
Quality of lifeVorteile in den Domänen körperliches Wohlbefinden, Vitalität, Rollenfunktion, Therapiebelastung und subjektive Gesundheits-einschätzung des CFQ-R
Adverse effectsKeine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede.

Active substance

Ivacaftor

Appropriate comparator therapy

Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor

ICD codes

Diagnoses

  • Zystische Fibrose
  • Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt
  • Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose
  • Zystische Fibrose mit Darmmanifestation
  • Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation
  • Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (IVA/TEZ/ELX + IVA). Ivacaftor (Handelsname: Kalydeco) wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 75 mg/Tezacaftor 50 mg/ Elexacaftor 100 mg-Tabletten, zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind“.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor (TEZ/IVA + IVA) bestimmt.

Für die Bewertung des Zusatznutzens von wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase III-Studie VX18-445-109 vorgelegt, in der die Gabe von IVA/TEZ/ELX + IVA gegenüber TEZ/IVA + IVA bei Patienten im vorliegenden Anwendungsgebiet für eine Dauer von 24 Wochen untersucht wurde.

In der Gesamtschau der Ergebnisse der Studie ergibt sich in den Endpunkten pulmonale Exazerbationen, schwerwiegende pulmonale Exazerbationen, sowie in diversen Domänen des Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) der Kategorie Symptomatik (Atmungssystem und Gewichtsprobleme) und der Kategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität (körperliches Wohlbefinden, Vitalität, Rollenfunktion, Therapiebelastung und subjektive Gesundheitseinschätzung) ein statistisch signifikanter Unterschied zugunsten von IVA/TEZ/ELX + IVA.

In den Endpunkten Mortalität, Nebenwirkungen sowie in den Domänen gastrointestinale Symptome, Gefühlslage, soziale Einschränkungen, Körperbild und Essstörungen des CFQ-R zeigten sich keine statistisch relevanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.

Zusammenfassend ergibt sich für Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, ein Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor gegenüber Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor.

Decisions for Kalydeco (23)

    • E84 Zystische Fibrose
    Non-quantifiableConsiderable
    • E84 Zystische Fibrose
    Non-quantifiable
    • E84 Zystische Fibrose
    Non-quantifiable
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven
    • E84 Zystische Fibrose
    Non-quantifiable
    • E84 Zystische Fibrose
    Minor
    • E84 Zystische Fibrose
    Non-quantifiable
    • E84 Zystische Fibrose
    Non-quantifiable
    • E84 Zystische Fibrose
    Major

  11. This Decision

    • E84 Zystische Fibrose
    Major
    • E84 Zystische Fibrose
    Non-quantifiable
    • E84 Zystische Fibrose
    Non-quantifiable
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven
    • E84 Zystische Fibrose
    Considerable
    • E84 Zystische Fibrose
    Non-quantifiable
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven
    • E84 Zystische Fibrose
    Not proven

ATC group names are the official German titles of ATC-GM, version 2026.

Das Wissenschaftliche Institut der AOK (WIdO) ist Urheber der ATC-GM mit DDD, die auf dem vom WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology herausgegebenen Werk mit dem Titel „ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment“ beruht. Die amtliche Veröffentlichung erfolgt durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM).

In English: The Scientific Institute of the AOK (WIdO) is the author of ATC-GM with DDD, which is based on the work “ATC Index with DDDs and Guidelines for ATC Classification and DDD Assignment” published by the WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology. The official publication is by the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM).

Data status: 2026-10-29