Kalydeco

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes des Wirkstoffs Ivacaftor in Kombination mit Tezacaftor/Ivacaftor (IVA + TEZ/IVA). Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) von Kindern ab 6 Jahren bis < 12 Jahren, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, und 3849+10kbC→T.“

Ivacaftor weist eine Zulassung als Orphan Drug auf, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best Supportive Care bestimmt.

Für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die einarmige Studie VX13-661-113 (24 Wochen) vorgelegt. Die Studie 113 ist für die vorliegende Nutzenbewertung nicht relevant, da keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen.

Ergänzend wurden die Ergebnisse der 8-wöchigen RCT VX16-661-115 (IVA + TEZ/IVA vs. IVA) und der einarmigen Extensionsstudie VX17-661-116 aufgeführt. In der Studie 115 und 116 erfolgte kein Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie und die Studie 115 wies eine zu kurze Studiendauer auf, weshalb sie ebenfalls für die vorliegende Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden.

Somit wurde für diese Patientenpopulation keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von IVA + TEZ/IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.

Für Patienten ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen aufweisen: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, und 3849+10kbC→T., ein Zusatznutzen daher nicht belegt.