This Decision
- E84 Zystische Fibrose
Not proven
Kalydeco
Ivacaftor
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Kalydeco-Tabletten werden angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose bei Personen ab 12 Jahren, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen.
Patient group
Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und eine Gating-Mutation (inkl. R117H) auf dem zweiten Allel tragen
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Ivacaftor
Appropriate comparator therapy
Ivacaftor
ICD codes
Diagnoses
- Zystische Fibrose
- Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt
- Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose
- Zystische Fibrose mit Darmmanifestation
- Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen
- Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Ivacaftor (Handelsname: Kalydeco) wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.
Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Ivacaftor bestimmt.
Für die Nutzenbewertung von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor für das vorliegende Anwendungsgebiet wurde die 8-wöchige, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-III-Studie VX18-445-104 vorgelegt.
Diese 8-wöchige Studie ist zu kurz für die Nutzenbewertung. Somit wurde für diese Patientenpopulation seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
In der Gesamtschau ist für Personen ab 12 Jahren, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Personen ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Ivacaftor bestimmt.
Für die Nutzenbewertung von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor für das vorliegende Anwendungsgebiet wurde die 8-wöchige, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-III-Studie VX18-445-104 vorgelegt.
Diese 8-wöchige Studie ist zu kurz für die Nutzenbewertung. Somit wurde für diese Patientenpopulation seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
In der Gesamtschau ist für Personen ab 12 Jahren, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Gating-Mutation (inkl. R117H) tragen, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Decisions for Kalydeco (23)
- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiableConsiderable- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Minor- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Major- E84 Zystische Fibrose
Major- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Considerable- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven
Data status: 2026-10-29