Dieser Beschluss
- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar
Blincyto
Blinatumomab
ATC-Gruppe L01FX Andere monoklonale Antikörper und Antikörper-Wirkstoff-Konjugate
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von Erwachsenen mit Philadelphia-Chromosom-positiver, CD19-positiver, rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer akuter lymphatischer Leukämie (ALL). Bei Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver B-Vorläufer ALL sollte die Behandlung mit mindestens 2 Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) fehlgeschlagen sein, und sie sollten keine alternativen Behandlungsoptionen haben.
Patientengruppe
Erwachsene Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver, CD19-positiver, rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer akuter lymphatischer Leukämie (ALL), bei denen die Behandlung mit mindestens 2 Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) fehlgeschlagen ist und die keine alternativen Behandlungsoptionen haben
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Blinatumomab:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | nicht bewertbar |
Aktiver Wirkstoff
Blinatumomab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes (AWG) für den Wirkstoff Blinatumomab.
Blinatumomab wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das vorliegend bewertete AWG lautet: Behandlung erwachsener Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver, CD19-positiver, rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer akuter lymphatischer Leukämie (ALL), bei denen die Behandlung mit mindestens 2 Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) fehlgeschlagen ist und die keine alternativen Behandlungsoptionen haben.
Der pharmazeutische Unternehmer legt Ergebnisse des finalen Datenschnittes der Studie ALCANTARA für die Kategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Aufgrund des einarmigen Designs dieser Studie ist eine vergleichende Bewertung nicht möglich.
Der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte Propensity Score-basierte indirekte Vergleich zur retrospektiven Studie 20160462 wird aufgrund von Limitationen nicht herangezogen. Hierbei sind insbesondere die divergierenden Beobachtungszeiten zum Gesamtüberleben zu nennen. Weitere Unsicherheiten bestehen u.a. hinsichtlich fehlender Informationen und Ungleichheiten zwischen den Patientenpopulationen. Es kann nicht davon ausgegangen werden, dass alle Confounder hinreichend berücksichtigt wurden.
Der vom pharmazeutischen Unternehmer dargestellte Evidenztransfer aus der Studie TOWER wird aufgrund der nicht belegten Vergleichbarkeit ebenfalls nicht berücksichtigt.
Insgesamt liegen damit nur Daten aus einer einarmigen Studie vor, die keinen Vergleich ermöglichen. Die Daten sind somit nicht geeignet, eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens vornehmen zu können.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet, weil nur eine einarmige Studie vorliegt und eine vergleichende Bewertung nicht möglich ist.
In der Gesamtschau wird für Blinatumomab ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Blinatumomab wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das vorliegend bewertete AWG lautet: Behandlung erwachsener Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver, CD19-positiver, rezidivierter oder refraktärer B-Vorläufer akuter lymphatischer Leukämie (ALL), bei denen die Behandlung mit mindestens 2 Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) fehlgeschlagen ist und die keine alternativen Behandlungsoptionen haben.
Der pharmazeutische Unternehmer legt Ergebnisse des finalen Datenschnittes der Studie ALCANTARA für die Kategorien Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen vor.
Aufgrund des einarmigen Designs dieser Studie ist eine vergleichende Bewertung nicht möglich.
Der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte Propensity Score-basierte indirekte Vergleich zur retrospektiven Studie 20160462 wird aufgrund von Limitationen nicht herangezogen. Hierbei sind insbesondere die divergierenden Beobachtungszeiten zum Gesamtüberleben zu nennen. Weitere Unsicherheiten bestehen u.a. hinsichtlich fehlender Informationen und Ungleichheiten zwischen den Patientenpopulationen. Es kann nicht davon ausgegangen werden, dass alle Confounder hinreichend berücksichtigt wurden.
Der vom pharmazeutischen Unternehmer dargestellte Evidenztransfer aus der Studie TOWER wird aufgrund der nicht belegten Vergleichbarkeit ebenfalls nicht berücksichtigt.
Insgesamt liegen damit nur Daten aus einer einarmigen Studie vor, die keinen Vergleich ermöglichen. Die Daten sind somit nicht geeignet, eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens vornehmen zu können.
Die Aussagesicherheit wird mit einem Anhaltspunkt bewertet, weil nur eine einarmige Studie vorliegt und eine vergleichende Bewertung nicht möglich ist.
In der Gesamtschau wird für Blinatumomab ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Beschlüsse zu Blincyto (8)
- C91 Lymphatische Leukämie
Beträchtlich- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Erheblich- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Beträchtlich
Datenstand: 29.10.2026