Dieser Beschluss
- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar
Blincyto
Blinatumomab
ATC-Gruppe L01FX Andere monoklonale Antikörper und Antikörper-Wirkstoff-Konjugate
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Es liegen keine Daten vor
- Morbidität
- Es liegen keine Daten vor
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Es liegen keine Daten vor
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist.
Patientengruppe
Pädiatrische Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Blinatumomab:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Blinatumomab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes (AWG) für den Wirkstoff Blinatumomab.
Blinatumomab wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das vorliegende bewertete Anwendungsgebiet lautet: Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist.
Für Säuglinge mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist, liegen keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens vor. Der pharmazeutische Unternehmer legt den Nachweisen zum Zusatznutzen einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studien MT103-205 und 20120215 von älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre auf Säuglinge im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr zugrunde.
Dem vom pharmazeutischen Unternehmer angestrebten Evidenztransfer von älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten auf Säuglinge wird hier nicht gefolgt, insbesondere, weil keine vergleichenden Daten für ältere pädiatrische Patientinnen und Patienten im vorliegenden Anwendungsgebiet vorlagen, von denen extrapoliert werden könnte.
Im Ergebnis stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Blinatumomab in der Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist, als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Blinatumomab wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das vorliegende bewertete Anwendungsgebiet lautet: Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist.
Für Säuglinge mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist, liegen keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens vor. Der pharmazeutische Unternehmer legt den Nachweisen zum Zusatznutzen einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studien MT103-205 und 20120215 von älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre auf Säuglinge im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr zugrunde.
Dem vom pharmazeutischen Unternehmer angestrebten Evidenztransfer von älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten auf Säuglinge wird hier nicht gefolgt, insbesondere, weil keine vergleichenden Daten für ältere pädiatrische Patientinnen und Patienten im vorliegenden Anwendungsgebiet vorlagen, von denen extrapoliert werden könnte.
Im Ergebnis stuft der G-BA das Ausmaß des Zusatznutzens von Blinatumomab in der Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Zell-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist, als nicht quantifizierbar ein. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Beschlüsse zu Blincyto (8)
- C91 Lymphatische Leukämie
Beträchtlich- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Erheblich- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Beträchtlich
Datenstand: 29.10.2026