Dieser Beschluss
- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar
Blincyto
Blinatumomab
ATC-Gruppe L01FX Andere monoklonale Antikörper und Antikörper-Wirkstoff-Konjugate
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie.
Patientengruppe
pädiatrischen Patienten im Alter ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Blinatumomab:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Gesamtüberleben.(Evidenzübertragung der Ergebnisse von Kindern und Jugendlichen ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren) |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Ereignisfreien Überleben. (Evidenzübertragung der Ergebnisse von Kindern und Jugendlichen ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren) |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile in den Endpunkten schwere und schwerwiegende UE (Evidenzübertragung der Ergebnisse von Kindern und Jugendlichen ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren) |
Aktiver Wirkstoff
Blinatumomab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Blinatumomab.
Blinatumomab wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das vorliegende bewertete Anwendungsgebiet lautet: Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie.
Für Säuglinge mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19 positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie, liegen keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens vor. Die Feststellungen der EMA zur medizinischen Rationale der Übertragung der Daten von älteren Patientengruppen bzw. Patientinnen und Patienten mit anderen Erkrankungsstadien und mit anderen Erkrankungen auf Patientinnen und Patienten < 1 Jahr basierend auf pharmakokinetischen Modellierungen stellen eine Voraussetzung für einen Evidenztransfer dar. Der pharmazeutische Unternehmer legt den Nachweisen zum Zusatznutzen einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studie 20120215 von älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre auf Säuglinge im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr zugrunde.
In Anbetracht der Tatsache, dass relevante klinische Daten zu dieser Patientengruppe auch zukünftig nicht zu erwarten sind, dass eine hinreichend vergleichbare Therapiesituation vorliegt, sowie unter Berücksichtigung der Feststellungen der EMA zur medizinischen Rationale der Übertragung der Daten, wird von einer Übertragbarkeit der positiven Effekte von Blinatumomab von der Population der älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten (≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre) auf die Population der Säuglinge (≥ 1 Monat bis < 1 Jahr) ausgegangen.
In der Gesamtschau erachtet der G-BA eine Übertragung der Ergebnisse zum Zusatznutzen von Blinatumomab aus der Nutzenbewertung zu pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren auf pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr (Säuglinge) mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Ph- CD19+ B-ALL in diesem Fall für sachgerecht. Aufgrund der hiermit verbundenen Unsicherheiten und der Limitationen der verfügbaren Evidenz, ist das Ausmaß des Zusatznutzens nicht quantifizierbar. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Blinatumomab wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das vorliegende bewertete Anwendungsgebiet lautet: Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie.
Für Säuglinge mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19 positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie, liegen keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens vor. Die Feststellungen der EMA zur medizinischen Rationale der Übertragung der Daten von älteren Patientengruppen bzw. Patientinnen und Patienten mit anderen Erkrankungsstadien und mit anderen Erkrankungen auf Patientinnen und Patienten < 1 Jahr basierend auf pharmakokinetischen Modellierungen stellen eine Voraussetzung für einen Evidenztransfer dar. Der pharmazeutische Unternehmer legt den Nachweisen zum Zusatznutzen einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studie 20120215 von älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre auf Säuglinge im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr zugrunde.
In Anbetracht der Tatsache, dass relevante klinische Daten zu dieser Patientengruppe auch zukünftig nicht zu erwarten sind, dass eine hinreichend vergleichbare Therapiesituation vorliegt, sowie unter Berücksichtigung der Feststellungen der EMA zur medizinischen Rationale der Übertragung der Daten, wird von einer Übertragbarkeit der positiven Effekte von Blinatumomab von der Population der älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten (≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre) auf die Population der Säuglinge (≥ 1 Monat bis < 1 Jahr) ausgegangen.
In der Gesamtschau erachtet der G-BA eine Übertragung der Ergebnisse zum Zusatznutzen von Blinatumomab aus der Nutzenbewertung zu pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren auf pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr (Säuglinge) mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Ph- CD19+ B-ALL in diesem Fall für sachgerecht. Aufgrund der hiermit verbundenen Unsicherheiten und der Limitationen der verfügbaren Evidenz, ist das Ausmaß des Zusatznutzens nicht quantifizierbar. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Beschlüsse zu Blincyto (8)
- C91 Lymphatische Leukämie
Beträchtlich- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Erheblich- C91 Lymphatische Leukämie
Nicht quantifizierbar- C91 Lymphatische Leukämie
Beträchtlich
Datenstand: 29.10.2026