This Decision
- C91 Lymphatische Leukämie
Non-quantifiable
Blincyto
Blinatumomab
ATC group L01FX Andere monoklonale Antikörper und Antikörper-Wirkstoff-Konjugate
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie.
Patient group
pädiatrischen Patienten im Alter ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Blinatumomab:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Gesamtüberleben.(Evidenzübertragung der Ergebnisse von Kindern und Jugendlichen ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren) |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Ereignisfreien Überleben. (Evidenzübertragung der Ergebnisse von Kindern und Jugendlichen ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren) |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile in den Endpunkten schwere und schwerwiegende UE (Evidenzübertragung der Ergebnisse von Kindern und Jugendlichen ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren) |
Active substance
Blinatumomab
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Blinatumomab.
Blinatumomab wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das vorliegende bewertete Anwendungsgebiet lautet: Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie.
Für Säuglinge mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19 positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie, liegen keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens vor. Die Feststellungen der EMA zur medizinischen Rationale der Übertragung der Daten von älteren Patientengruppen bzw. Patientinnen und Patienten mit anderen Erkrankungsstadien und mit anderen Erkrankungen auf Patientinnen und Patienten < 1 Jahr basierend auf pharmakokinetischen Modellierungen stellen eine Voraussetzung für einen Evidenztransfer dar. Der pharmazeutische Unternehmer legt den Nachweisen zum Zusatznutzen einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studie 20120215 von älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre auf Säuglinge im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr zugrunde.
In Anbetracht der Tatsache, dass relevante klinische Daten zu dieser Patientengruppe auch zukünftig nicht zu erwarten sind, dass eine hinreichend vergleichbare Therapiesituation vorliegt, sowie unter Berücksichtigung der Feststellungen der EMA zur medizinischen Rationale der Übertragung der Daten, wird von einer Übertragbarkeit der positiven Effekte von Blinatumomab von der Population der älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten (≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre) auf die Population der Säuglinge (≥ 1 Monat bis < 1 Jahr) ausgegangen.
In der Gesamtschau erachtet der G-BA eine Übertragung der Ergebnisse zum Zusatznutzen von Blinatumomab aus der Nutzenbewertung zu pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren auf pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr (Säuglinge) mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Ph- CD19+ B-ALL in diesem Fall für sachgerecht. Aufgrund der hiermit verbundenen Unsicherheiten und der Limitationen der verfügbaren Evidenz, ist das Ausmaß des Zusatznutzens nicht quantifizierbar. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Blinatumomab wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das vorliegende bewertete Anwendungsgebiet lautet: Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19-positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie.
Für Säuglinge mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Philadelphia-Chromosom-negativen, CD19 positiven B-Zell-Vorläufer-ALL im Rahmen der Konsolidierungstherapie, liegen keine Daten aus klinischen Studien zur Bewertung des Zusatznutzens vor. Die Feststellungen der EMA zur medizinischen Rationale der Übertragung der Daten von älteren Patientengruppen bzw. Patientinnen und Patienten mit anderen Erkrankungsstadien und mit anderen Erkrankungen auf Patientinnen und Patienten < 1 Jahr basierend auf pharmakokinetischen Modellierungen stellen eine Voraussetzung für einen Evidenztransfer dar. Der pharmazeutische Unternehmer legt den Nachweisen zum Zusatznutzen einen Evidenztransfer der Ergebnisse der klinischen Studie 20120215 von älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre auf Säuglinge im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr zugrunde.
In Anbetracht der Tatsache, dass relevante klinische Daten zu dieser Patientengruppe auch zukünftig nicht zu erwarten sind, dass eine hinreichend vergleichbare Therapiesituation vorliegt, sowie unter Berücksichtigung der Feststellungen der EMA zur medizinischen Rationale der Übertragung der Daten, wird von einer Übertragbarkeit der positiven Effekte von Blinatumomab von der Population der älteren pädiatrischen Patientinnen und Patienten (≥ 1 Jahr bis < 18 Jahre) auf die Population der Säuglinge (≥ 1 Monat bis < 1 Jahr) ausgegangen.
In der Gesamtschau erachtet der G-BA eine Übertragung der Ergebnisse zum Zusatznutzen von Blinatumomab aus der Nutzenbewertung zu pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr bis < 18 Jahren auf pädiatrischen Patientinnen und Patienten im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr (Säuglinge) mit Hochrisiko-Erstrezidiv einer Ph- CD19+ B-ALL in diesem Fall für sachgerecht. Aufgrund der hiermit verbundenen Unsicherheiten und der Limitationen der verfügbaren Evidenz, ist das Ausmaß des Zusatznutzens nicht quantifizierbar. Ein Zusatznutzen liegt gemäß § 35a Absatz 1 Satz 11 1. Halbs. SGB V vor, ist aber nicht quantifizierbar, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit wird aufgrund der Limitationen der verfügbaren Evidenz mit einem Anhaltspunkt bewertet.
Decisions for Blincyto (8)
Data status: 2026-10-29