Blincyto

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Wirkstoffs Blinatumomab in einem neuen Anwendungsgebiet:

„Blincyto wird als Monotherapie angewendet zur Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 1 Jahr oder älter mit Philadelphia-Chromosom-negativer, CD19-positiver B-Vorläufer-ALL, die refraktär ist oder nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien rezidiviert ist oder nach vorangegangener allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantation rezidiviert ist“.

Blinatumomab ist ein Arzneimittel zur Behandlung einer seltenen Erkrankung.

Für die Bewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der zulassungsbegründenden, einarmigen Studie MT103-205 vor. Die Ergebnisse dieser Studie werden den Ergebnissen historischer Kontrollpopulationen gegenübergestellt. Insbesondere aufgrund von fehlenden Informationen zu den zugrunde gelegten Patientenpopulationen und Unsicherheiten bezüglich des angewendeten Adjustierungsverfahrens sind die vergleichenden Auswertungen jedoch insgesamt nicht für den Nachweis eines Zusatznutzens geeignet. Ein Evidenztransfer von Ergebnissen der randomisierten, kontrollierten Studie TOWER bei erwachsenen Patienten auf die pädiatrische Patientenpopulation ist ferner nicht sachgerecht.

Damit sind auch eine quantitative Beurteilung des Ausmaßes des Effektes und eine Quantifizierung des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht möglich, sodass im Ergebnis das Ausmaß des Zusatznutzens von Blinatumomab in der vorliegenden Indikation als nicht quantifizierbar eingestuft wird.