Dieser Beschluss
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Ist nicht belegt
Ultomiris
Ravulizumab
ATC-Gruppe L04AJ Komplement-Inhibitoren
Übersicht der Subpopulationen
2 Subpopulationen, alle: Ist nicht belegt
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit… | Ist nicht belegt | – | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Es liegen keine Daten vor | Nicht bewertbar |
| b) | Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit… | Ist nicht belegt | – | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Es liegen keine Daten vor | Nicht bewertbar |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH): • bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität, • bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden
Subpopulation a)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtPädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Ravulizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eculizumab
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Ultomiris mit dem Wirkstoff Ravulizumab.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für Patientengruppe a) und b) legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
Die 12-wöchige Behandlungsdauer im Rahmen der Studie M07-005 ist vor dem Hintergrund des chronischen Charakters der Erkrankung und der lebenslang empfohlenen Behandlung der Patientinnen und Patienten zu kurz für den Vergleich mit der Studie ALXN1210-PNH-304. Der Vergleich der beiden Studien ist daher für die vorliegende Bewertung zu Patientengruppe a) nicht geeignet.
Da sämtliche Patientinnen und Patienten der Studie M07-005 Patientengruppe a) zuzuordnen sind, liegen zur Bewertung von Patientengruppe b) keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit für Patientengruppe a) und b) nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
- bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität,
- bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden
- Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
- Pädiatrische Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.
In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für Patientengruppe a) und b) legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
Die 12-wöchige Behandlungsdauer im Rahmen der Studie M07-005 ist vor dem Hintergrund des chronischen Charakters der Erkrankung und der lebenslang empfohlenen Behandlung der Patientinnen und Patienten zu kurz für den Vergleich mit der Studie ALXN1210-PNH-304. Der Vergleich der beiden Studien ist daher für die vorliegende Bewertung zu Patientengruppe a) nicht geeignet.
Da sämtliche Patientinnen und Patienten der Studie M07-005 Patientengruppe a) zuzuordnen sind, liegen zur Bewertung von Patientengruppe b) keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit für Patientengruppe a) und b) nicht belegt.
Subpopulation b)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtPädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Ravulizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eculizumab
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Ultomiris mit dem Wirkstoff Ravulizumab.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für Patientengruppe a) und b) legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
Die 12-wöchige Behandlungsdauer im Rahmen der Studie M07-005 ist vor dem Hintergrund des chronischen Charakters der Erkrankung und der lebenslang empfohlenen Behandlung der Patientinnen und Patienten zu kurz für den Vergleich mit der Studie ALXN1210-PNH-304. Der Vergleich der beiden Studien ist daher für die vorliegende Bewertung zu Patientengruppe a) nicht geeignet.
Da sämtliche Patientinnen und Patienten der Studie M07-005 Patientengruppe a) zuzuordnen sind, liegen zur Bewertung von Patientengruppe b) keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit für Patientengruppe a) und b) nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
- bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität,
- bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden
- Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
- Pädiatrische Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.
In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für Patientengruppe a) und b) legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
Die 12-wöchige Behandlungsdauer im Rahmen der Studie M07-005 ist vor dem Hintergrund des chronischen Charakters der Erkrankung und der lebenslang empfohlenen Behandlung der Patientinnen und Patienten zu kurz für den Vergleich mit der Studie ALXN1210-PNH-304. Der Vergleich der beiden Studien ist daher für die vorliegende Bewertung zu Patientengruppe a) nicht geeignet.
Da sämtliche Patientinnen und Patienten der Studie M07-005 Patientengruppe a) zuzuordnen sind, liegen zur Bewertung von Patientengruppe b) keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit für Patientengruppe a) und b) nicht belegt.
Beschlüsse zu Ultomiris (5)
Datenstand: 29.10.2026