Dieser Beschluss
- G70 Myasthenia gravis und sonstige neuromuskuläre Krankheiten
Ist nicht belegt
Ultomiris
Ravulizumab
ATC-Gruppe L04AJ Komplement-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Ultomiris wird angewendet als Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung bei erwachsenen Azetylcholinrezeptor (AChR)- Antikörper-positiven Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG).
Patientengruppe
Erwachsene mit Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis, die für eine Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung in Frage kommen
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ravulizumab als Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Ravulizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Zweckmäßige Vergleichstherapie für Ravulizumab als Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung: Eculizumab (für refraktäre Patientinnen und Patienten) oder Efgartigimod alfa
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Ravulizumab. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Ultomiris wird angewendet als Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung bei erwachsenen Azetylcholinrezeptor (AChR)- Antikörper-positiven Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG).“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Eculizumab (für refraktäre Patientinnen und Patienten) oder Efgartigimod alfa vom G-BA bestimmt.
Für die Nutzenbewertung von Ravulizumab legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der Phase 3-Studie CHAMPION, sowie ein indirekter Vergleich basierend auf dieser Studie und der Studie REGAIN zu Eculizumab vor.
In der Studie CHAMPION wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab gegenüber Placebo – jeweils gegebenenfalls zusätzlich zur Standardtherapie – verglichen. Es liegen somit keine direkt vergleichenden Daten für Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Darüber hinaus ist der vom pharmazeutischen Unternehmer dargestellte indirekte Vergleich mittels IPW über den Brückenkomparator Placebo zum Vergleich von Ravulizumab gegenüber Eculizumab zur Ableitung des Zusatznutzens für die Teilpopulation der therapierefraktären Patientinnen und Patienten nicht geeignet, da nicht von einer ausreichenden Ähnlichkeit der Studienpopulationen ausgegangen werden kann.
Für Erwachsene mit AChR-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis, die für eine Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung in Frage kommen, liegen somit keine geeigneten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Der Beschluss ist bis zum 01. November 2023 befristet.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Eculizumab (für refraktäre Patientinnen und Patienten) oder Efgartigimod alfa vom G-BA bestimmt.
Für die Nutzenbewertung von Ravulizumab legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der Phase 3-Studie CHAMPION, sowie ein indirekter Vergleich basierend auf dieser Studie und der Studie REGAIN zu Eculizumab vor.
In der Studie CHAMPION wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab gegenüber Placebo – jeweils gegebenenfalls zusätzlich zur Standardtherapie – verglichen. Es liegen somit keine direkt vergleichenden Daten für Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Darüber hinaus ist der vom pharmazeutischen Unternehmer dargestellte indirekte Vergleich mittels IPW über den Brückenkomparator Placebo zum Vergleich von Ravulizumab gegenüber Eculizumab zur Ableitung des Zusatznutzens für die Teilpopulation der therapierefraktären Patientinnen und Patienten nicht geeignet, da nicht von einer ausreichenden Ähnlichkeit der Studienpopulationen ausgegangen werden kann.
Für Erwachsene mit AChR-Antikörper-positiver generalisierter Myasthenia gravis, die für eine Zusatztherapie zu einer Standardbehandlung in Frage kommen, liegen somit keine geeigneten Daten zur Bewertung des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.
Der Beschluss ist bis zum 01. November 2023 befristet.
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Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026