Dieser Beschluss
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Ist nicht belegt
Ultomiris
Ravulizumab
ATC-Gruppe L04AJ Komplement-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben.
Patientengruppe
Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber Eculizumab:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeigneten Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Ravulizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eculizumab
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Ultomiris mit dem Wirkstoff Ravulizumab:
„Ultomiris wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Eculizumab bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer hat im Dossier Vergleiche einzelner Arme aus verschiedenen Studien vorgelegt. Zu Ravulizumab zieht er die beiden Zulassungsstudien 311 und 312 und zu Eculizumab die beiden Studien C10-003 und C10-004 heran. Hierbei legt der pharmazeutische Unternehmer für Patienten, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden (komplementinhibitornaive Patienten), die Vergleiche getrennt nach pädiatrischer und erwachsener Patientenpopulation vor. In den Vergleich mit pädiatrischen Patienten bezieht er die Studien 312 und C10-003 ein, der Vergleich mit erwachsenen Patienten umfasst die Studien 311 und C10-004. Für die Teilpopulation der Patienten, die Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben, legt der pharmazeutische Unternehmer keine vergleichenden Daten vor.
Insgesamt sind sämtliche vorgelegten Vergleiche insbesondere aufgrund einer eingeschränkt beurteilbaren Vergleichbarkeit der Studien und der fehlenden Randomisierung mit bewertungsrelevanten Limitationen behaftet. Somit sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, um einen Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten. Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist damit nicht belegt.
„Ultomiris wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Eculizumab bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer hat im Dossier Vergleiche einzelner Arme aus verschiedenen Studien vorgelegt. Zu Ravulizumab zieht er die beiden Zulassungsstudien 311 und 312 und zu Eculizumab die beiden Studien C10-003 und C10-004 heran. Hierbei legt der pharmazeutische Unternehmer für Patienten, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden (komplementinhibitornaive Patienten), die Vergleiche getrennt nach pädiatrischer und erwachsener Patientenpopulation vor. In den Vergleich mit pädiatrischen Patienten bezieht er die Studien 312 und C10-003 ein, der Vergleich mit erwachsenen Patienten umfasst die Studien 311 und C10-004. Für die Teilpopulation der Patienten, die Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben, legt der pharmazeutische Unternehmer keine vergleichenden Daten vor.
Insgesamt sind sämtliche vorgelegten Vergleiche insbesondere aufgrund einer eingeschränkt beurteilbaren Vergleichbarkeit der Studien und der fehlenden Randomisierung mit bewertungsrelevanten Limitationen behaftet. Somit sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, um einen Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten. Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist damit nicht belegt.
Beschlüsse zu Ultomiris (5)
Datenstand: 29.10.2026