This Decision
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Not proven
Ultomiris
Ravulizumab
ATC group L04AJ Komplement-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben.
Patient group
Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber Eculizumab:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine für die Nutzenbewertung geeigneten Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Ravulizumab
Appropriate comparator therapy
Eculizumab
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Ultomiris mit dem Wirkstoff Ravulizumab:
„Ultomiris wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Eculizumab bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer hat im Dossier Vergleiche einzelner Arme aus verschiedenen Studien vorgelegt. Zu Ravulizumab zieht er die beiden Zulassungsstudien 311 und 312 und zu Eculizumab die beiden Studien C10-003 und C10-004 heran. Hierbei legt der pharmazeutische Unternehmer für Patienten, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden (komplementinhibitornaive Patienten), die Vergleiche getrennt nach pädiatrischer und erwachsener Patientenpopulation vor. In den Vergleich mit pädiatrischen Patienten bezieht er die Studien 312 und C10-003 ein, der Vergleich mit erwachsenen Patienten umfasst die Studien 311 und C10-004. Für die Teilpopulation der Patienten, die Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben, legt der pharmazeutische Unternehmer keine vergleichenden Daten vor.
Insgesamt sind sämtliche vorgelegten Vergleiche insbesondere aufgrund einer eingeschränkt beurteilbaren Vergleichbarkeit der Studien und der fehlenden Randomisierung mit bewertungsrelevanten Limitationen behaftet. Somit sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, um einen Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten. Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist damit nicht belegt.
„Ultomiris wird angewendet zur Behandlung von Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit atypischem hämolytisch-urämischen Syndrom (aHUS), die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt worden waren oder Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Eculizumab bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer hat im Dossier Vergleiche einzelner Arme aus verschiedenen Studien vorgelegt. Zu Ravulizumab zieht er die beiden Zulassungsstudien 311 und 312 und zu Eculizumab die beiden Studien C10-003 und C10-004 heran. Hierbei legt der pharmazeutische Unternehmer für Patienten, die zuvor nicht mit Komplementinhibitoren behandelt wurden (komplementinhibitornaive Patienten), die Vergleiche getrennt nach pädiatrischer und erwachsener Patientenpopulation vor. In den Vergleich mit pädiatrischen Patienten bezieht er die Studien 312 und C10-003 ein, der Vergleich mit erwachsenen Patienten umfasst die Studien 311 und C10-004. Für die Teilpopulation der Patienten, die Eculizumab mindestens 3 Monate lang erhalten und nachweislich auf Eculizumab angesprochen haben, legt der pharmazeutische Unternehmer keine vergleichenden Daten vor.
Insgesamt sind sämtliche vorgelegten Vergleiche insbesondere aufgrund einer eingeschränkt beurteilbaren Vergleichbarkeit der Studien und der fehlenden Randomisierung mit bewertungsrelevanten Limitationen behaftet. Somit sind die vorgelegten Daten nicht geeignet, um einen Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten. Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist damit nicht belegt.
Decisions for Ultomiris (5)
Data status: 2026-10-29