Ultomiris

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Ultomiris“ mit dem Wirkstoff Ravulizumab.

Ravulizumab wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität, und bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden. Im vorliegenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:

1. Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
2. Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.

Patientengruppe a)

Die Bewertung des Zusatznutzens auf Basis der randomisierten, offenen und direktvergleichenden Phase III-Studie 301 zum Vergleich von Ravulizumab mit Eculizumab. In die Studie wurden ausschließlich therapienaive Patienten eingeschlossen. Somit liegen für die Patienten, die trotz Vorbehandlung eine hohe Krankheitsaktivität aufweisen, keine
Daten vor.

In der Studie traten keine Todesfälle auf.

In Bezug auf die patientenrelevanten Endpunkte MAVE, Fatigue und Transfusionsvermeidung der Kategorie Morbidität besteht kein Unterschied zwischen Ravulizumab und Eculizumab.

Es bestehen weder Vor- noch Nachteile hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen mit Hilfe des EORTC-QLQ-C30.

Es zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede hinsichtlich der Nebenwirkungen.

In der Gesamtschau liegen somit weder positive noch negative Effekte von Ravulizumab im Vergleich zu Eculizumab vor, so dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Ultomiris“ mit dem Wirkstoff Ravulizumab.

Ravulizumab wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität, und bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden. Im vorliegenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:

1. Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
2. Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.

Patientengruppe b)

Die Bewertung des Zusatznutzens auf Basis der randomisierten, offenen und direktvergleichenden Phase III-Studie 302 zum Vergleich von Ravulizumab mit Eculizumab. In die Studie wurden Patienten eingeschlossen, die ≥ 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden und klinisch stabil waren.

In der Studie traten keine Todesfälle auf.

In Bezug auf die patientenrelevanten Endpunkte MAVE, Fatigue und Transfusionsvermeidung der Kategorie Morbidität besteht kein Unterschied zwischen Ravulizumab und Eculizumab.

Es bestehen weder Vor- noch Nachteile hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen mit Hilfe des EORTC-QLQ-C30.

Es zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede hinsichtlich der Nebenwirkungen.

In der Gesamtschau liegen somit weder positive noch negative Effekte von Ravulizumab im Vergleich zu Eculizumab vor, so dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.