This Decision
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Not proven
Ultomiris
Ravulizumab
ATC group L04AJ Komplement-Inhibitoren
Subpopulation overview
2 subpopulations, all: Not proven
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | No data are available | Not assessable |
| b) | Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | No data are available | Not assessable |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH): • bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität, • bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden
Subpopulation a)
Not proven
↑ Back to overviewPädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Ravulizumab
Appropriate comparator therapy
Eculizumab
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Ultomiris mit dem Wirkstoff Ravulizumab.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für Patientengruppe a) und b) legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
Die 12-wöchige Behandlungsdauer im Rahmen der Studie M07-005 ist vor dem Hintergrund des chronischen Charakters der Erkrankung und der lebenslang empfohlenen Behandlung der Patientinnen und Patienten zu kurz für den Vergleich mit der Studie ALXN1210-PNH-304. Der Vergleich der beiden Studien ist daher für die vorliegende Bewertung zu Patientengruppe a) nicht geeignet.
Da sämtliche Patientinnen und Patienten der Studie M07-005 Patientengruppe a) zuzuordnen sind, liegen zur Bewertung von Patientengruppe b) keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit für Patientengruppe a) und b) nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
- bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität,
- bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden
- Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
- Pädiatrische Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.
In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für Patientengruppe a) und b) legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
Die 12-wöchige Behandlungsdauer im Rahmen der Studie M07-005 ist vor dem Hintergrund des chronischen Charakters der Erkrankung und der lebenslang empfohlenen Behandlung der Patientinnen und Patienten zu kurz für den Vergleich mit der Studie ALXN1210-PNH-304. Der Vergleich der beiden Studien ist daher für die vorliegende Bewertung zu Patientengruppe a) nicht geeignet.
Da sämtliche Patientinnen und Patienten der Studie M07-005 Patientengruppe a) zuzuordnen sind, liegen zur Bewertung von Patientengruppe b) keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit für Patientengruppe a) und b) nicht belegt.
Subpopulation b)
Not proven
↑ Back to overviewPädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Ravulizumab
Appropriate comparator therapy
Eculizumab
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für das Arzneimittel Ultomiris mit dem Wirkstoff Ravulizumab.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für Patientengruppe a) und b) legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
Die 12-wöchige Behandlungsdauer im Rahmen der Studie M07-005 ist vor dem Hintergrund des chronischen Charakters der Erkrankung und der lebenslang empfohlenen Behandlung der Patientinnen und Patienten zu kurz für den Vergleich mit der Studie ALXN1210-PNH-304. Der Vergleich der beiden Studien ist daher für die vorliegende Bewertung zu Patientengruppe a) nicht geeignet.
Da sämtliche Patientinnen und Patienten der Studie M07-005 Patientengruppe a) zuzuordnen sind, liegen zur Bewertung von Patientengruppe b) keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit für Patientengruppe a) und b) nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung pädiatrischer Patienten ab einem Körpergewicht von 10 kg mit Paroxysmaler Nächtlicher Hämoglobinurie (PNH):
- bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität,
- bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden
- Pädiatrische Patientinnen und Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
- Pädiatrische Patienten mit einem Körpergewicht von 10 kg oder mehr mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.
In Ermangelung direkt vergleichender Studien von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für Patientengruppe a) und b) legt der pharmazeutische Unternehmer die beiden einarmigen Studien ALXN1210-PNH-304 (mit der Intervention Ravulizumab) und M07-005 (mit der Intervention Eculizumab) vor und stellt die Ergebnisse dieser beiden Studien rein deskriptiv gegenüber.
Die 12-wöchige Behandlungsdauer im Rahmen der Studie M07-005 ist vor dem Hintergrund des chronischen Charakters der Erkrankung und der lebenslang empfohlenen Behandlung der Patientinnen und Patienten zu kurz für den Vergleich mit der Studie ALXN1210-PNH-304. Der Vergleich der beiden Studien ist daher für die vorliegende Bewertung zu Patientengruppe a) nicht geeignet.
Da sämtliche Patientinnen und Patienten der Studie M07-005 Patientengruppe a) zuzuordnen sind, liegen zur Bewertung von Patientengruppe b) keine vergleichenden Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ein Zusatznutzen von Ravulizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist somit für Patientengruppe a) und b) nicht belegt.
Decisions for Ultomiris (5)
Data status: 2026-10-29