Dieser Beschluss
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Ist nicht belegt
Ultomiris
Ravulizumab
ATC-Gruppe L04AJ Komplement-Inhibitoren
Übersicht der Subpopulationen
2 Subpopulationen, alle: Ist nicht belegt
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen… | Ist nicht belegt | – | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied |
| b) | Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6… | Ist nicht belegt | – | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Ultomiris wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH): – bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität, – bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden.
Subpopulation a)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber Eculizumab:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegt kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegt kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied vor. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegt kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegt kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied vor. |
Aktiver Wirkstoff
Ravulizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eculizumab
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Ultomiris“ mit dem Wirkstoff Ravulizumab.
Ravulizumab wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität, und bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden. Im vorliegenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
Die Bewertung des Zusatznutzens auf Basis der randomisierten, offenen und direktvergleichenden Phase III-Studie 301 zum Vergleich von Ravulizumab mit Eculizumab. In die Studie wurden ausschließlich therapienaive Patienten eingeschlossen. Somit liegen für die Patienten, die trotz Vorbehandlung eine hohe Krankheitsaktivität aufweisen, keine
Daten vor.
In der Studie traten keine Todesfälle auf.
In Bezug auf die patientenrelevanten Endpunkte MAVE, Fatigue und Transfusionsvermeidung der Kategorie Morbidität besteht kein Unterschied zwischen Ravulizumab und Eculizumab.
Es bestehen weder Vor- noch Nachteile hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen mit Hilfe des EORTC-QLQ-C30.
Es zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede hinsichtlich der Nebenwirkungen.
In der Gesamtschau liegen somit weder positive noch negative Effekte von Ravulizumab im Vergleich zu Eculizumab vor, so dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
Ravulizumab wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität, und bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden. Im vorliegenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
- Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
- Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.
Die Bewertung des Zusatznutzens auf Basis der randomisierten, offenen und direktvergleichenden Phase III-Studie 301 zum Vergleich von Ravulizumab mit Eculizumab. In die Studie wurden ausschließlich therapienaive Patienten eingeschlossen. Somit liegen für die Patienten, die trotz Vorbehandlung eine hohe Krankheitsaktivität aufweisen, keine
Daten vor.
In der Studie traten keine Todesfälle auf.
In Bezug auf die patientenrelevanten Endpunkte MAVE, Fatigue und Transfusionsvermeidung der Kategorie Morbidität besteht kein Unterschied zwischen Ravulizumab und Eculizumab.
Es bestehen weder Vor- noch Nachteile hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen mit Hilfe des EORTC-QLQ-C30.
Es zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede hinsichtlich der Nebenwirkungen.
In der Gesamtschau liegen somit weder positive noch negative Effekte von Ravulizumab im Vergleich zu Eculizumab vor, so dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
Subpopulation b)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ravulizumab gegenüber Eculizumab:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegt kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegt kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied vor. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegt kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es liegt kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied vor. |
Aktiver Wirkstoff
Ravulizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eculizumab
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Ultomiris“ mit dem Wirkstoff Ravulizumab.
Ravulizumab wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität, und bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden. Im vorliegenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
Die Bewertung des Zusatznutzens auf Basis der randomisierten, offenen und direktvergleichenden Phase III-Studie 302 zum Vergleich von Ravulizumab mit Eculizumab. In die Studie wurden Patienten eingeschlossen, die ≥ 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden und klinisch stabil waren.
In der Studie traten keine Todesfälle auf.
In Bezug auf die patientenrelevanten Endpunkte MAVE, Fatigue und Transfusionsvermeidung der Kategorie Morbidität besteht kein Unterschied zwischen Ravulizumab und Eculizumab.
Es bestehen weder Vor- noch Nachteile hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen mit Hilfe des EORTC-QLQ-C30.
Es zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede hinsichtlich der Nebenwirkungen.
In der Gesamtschau liegen somit weder positive noch negative Effekte von Ravulizumab im Vergleich zu Eculizumab vor, so dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
Ravulizumab wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) bei Patienten mit Hämolyse zusammen mit einem oder mehreren klinischen Symptomen als Hinweis auf eine hohe Krankheitsaktivität, und bei Patienten, die klinisch stabil sind, nachdem sie mindestens während der vergangenen 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden. Im vorliegenden Anwendungsgebiet wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
- Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) mit einer hohen Krankheitsaktivität, gekennzeichnet durch klinische Symptome einer Hämolyse
- Erwachsene Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die Eculizumab seit ≥ 6 Monaten erhalten und klinisch stabil sind.
Die Bewertung des Zusatznutzens auf Basis der randomisierten, offenen und direktvergleichenden Phase III-Studie 302 zum Vergleich von Ravulizumab mit Eculizumab. In die Studie wurden Patienten eingeschlossen, die ≥ 6 Monate mit Eculizumab behandelt wurden und klinisch stabil waren.
In der Studie traten keine Todesfälle auf.
In Bezug auf die patientenrelevanten Endpunkte MAVE, Fatigue und Transfusionsvermeidung der Kategorie Morbidität besteht kein Unterschied zwischen Ravulizumab und Eculizumab.
Es bestehen weder Vor- noch Nachteile hinsichtlich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität gemessen mit Hilfe des EORTC-QLQ-C30.
Es zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede hinsichtlich der Nebenwirkungen.
In der Gesamtschau liegen somit weder positive noch negative Effekte von Ravulizumab im Vergleich zu Eculizumab vor, so dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
Beschlüsse zu Ultomiris (5)
Datenstand: 29.10.2026