This Decision
- E84 Zystische Fibrose
Major
Kaftrio
Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
Result at a glance
Added benefit
MajorCertainty of evidence
Indication
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with high certainty of evidence
- Quality of life
- Positive effect with high certainty of evidence
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Kaftrio wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) sind.
Patient group
Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot sind und eine F508del-Mutation im CFTR-Gen aufweisen
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor:
Hinweis für einen erheblichen Zusatznutzen
Hinweis für einen erheblichen Zusatznutzen
- Proof
- Indication: One good, larger study is available
- Hint
- Major: Sustained, previously unattained major improvement in treatment-relevant benefit: cure, substantial extension of survival, long-term freedom from serious symptoms, extensive avoidance of serious adverse effects
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteile in den Endpunkten pulmonale Exazerbationen sowie den Domänen Atmungssystem und Gewichtsprobleme des CFQ-R |
| Quality of life | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteile in den Domänen körperliches Wohlbefinden, Vitalität, Rollenfunktion, Therapiebelastung und subjektive Gesundheits-einschätzung des CFQ-R |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
Appropriate comparator therapy
Lumacaftor/Ivacaftor oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor
ICD codes
Diagnoses
- Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt
- Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose
- Zystische Fibrose mit Darmmanifestation
- Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation
- Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen
- Zystische Fibrose
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung für den Wirkstoff Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor (IVA/TEZ/ELX + IVA). Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Handelsname: Kaftrio) wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.
Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) sind“.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor (TEZ/IVA + IVA) bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase III-Studie VX18-445-109 vorgelegt, in der die Gabe von IVA/TEZ/ELX + IVA gegenüber TEZ/IVA + IVA bei Patienten im vorliegenden Anwendungsgebiet für eine Dauer von 24 Wochen untersucht wurde.
In der Gesamtschau der Ergebnisse der Studie ergibt sich in den Endpunkten pulmonale Exazerbationen, schwerwiegende pulmonale Exazerbationen, sowie in diversen Domänen des Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) der Kategorie Symptomatik (Atmungssystem und Gewichtsprobleme) und der Kategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität (körperliches Wohlbefinden, Vitalität, Rollenfunktion, Therapiebelastung und subjektive Gesundheitseinschätzung) ein statistisch signifikanter Unterschied zugunsten von IVA/TEZ/ELX + IVA.
In den Endpunkten Mortalität, Nebenwirkungen sowie in den Domänen gastrointestinale Symptome, Gefühlslage, soziale Einschränkungen, Körperbild und Essstörungen des CFQ-R zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Zusammenfassend ergibt sich für Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, ein Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor.
Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor 150 mg Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patienten ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) sind“.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) oder Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor (TEZ/IVA + IVA) bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase III-Studie VX18-445-109 vorgelegt, in der die Gabe von IVA/TEZ/ELX + IVA gegenüber TEZ/IVA + IVA bei Patienten im vorliegenden Anwendungsgebiet für eine Dauer von 24 Wochen untersucht wurde.
In der Gesamtschau der Ergebnisse der Studie ergibt sich in den Endpunkten pulmonale Exazerbationen, schwerwiegende pulmonale Exazerbationen, sowie in diversen Domänen des Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) der Kategorie Symptomatik (Atmungssystem und Gewichtsprobleme) und der Kategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität (körperliches Wohlbefinden, Vitalität, Rollenfunktion, Therapiebelastung und subjektive Gesundheitseinschätzung) ein statistisch signifikanter Unterschied zugunsten von IVA/TEZ/ELX + IVA.
In den Endpunkten Mortalität, Nebenwirkungen sowie in den Domänen gastrointestinale Symptome, Gefühlslage, soziale Einschränkungen, Körperbild und Essstörungen des CFQ-R zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.
Zusammenfassend ergibt sich für Patientinnen und Patienten mit zystischer Fibrose ab 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, ein Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor.
Decisions for Kaftrio (17)
- E84 Zystische Fibrose
Major- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Considerable- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Non-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
Not proven- E84 Zystische Fibrose
MajorConsiderableNon-quantifiable- E84 Zystische Fibrose
Not proven
Data status: 2026-10-29