↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
↔ no statistically significant or relevant difference
↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
n.a.: not assessable
Ø No data are available
Therapeutic indication
Nucala ist angezeigt als Zusatzbehandlung bei schwerem refraktärem eosinophilem Asthma bei Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren.
Patient group
Kinder und Jugendliche im Alter von ≥ 6 bis < 18 Jahren mit schwerem refraktärem eosinophilem Asthma
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Mepolizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Major
Considerable
Minor
Non-quantifiable
Not proven: No added benefit has been proven
Lesser benefit
Endpoint overview
Mortality
n.a.Not assessable
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Morbidity
n.a.Not assessable
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Quality of life
n.a.Not assessable
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Adverse effects
n.a.Not assessable
Es liegen keine bewertbaren Daten vor.
Active substance
Mepolizumab
Appropriate comparator therapy
Fortführung der optimierten Therapie des schweren Asthmas nach Stufe 5 Nationalen Versorgungsleitlinie Asthma (NVL Asthma 2018, 3. Auflage, Version 1) und zusätzlich eine Eskalation mit Omalizumab, sofern die für die Anwendung von Omalizumab notwendigen Kriterien erfüllt sind.
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung des Arzneimittels Nucula mit dem Wirkstoff Mepolizumab lautet das neue Anwendungsgebiet: „Nucala ist angezeigt als Zusatzbehandlung bei schwerem refraktärem eosinophilem Asthma bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren.“
Bewertet wurde hier die Teilpopulation der Kinder und Jugendlichen im Alter von ≥ 6 bis < 18 Jahren mit schwerem refraktärem eosinophilem Asthma
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für diese Patientengruppe lautet: „Fortführung der optimierten Therapie des schweren Asthmas nach Stufe 5 der NVL Asthma 2018 und zusätzlich eine Eskalation mit Omalizumab, sofern die für die Anwendung von Omalizumab notwendigen Kriterien erfüllt sind.“
Der pharmazeutische Unternehmer legt im vorliegenden Verfahren die vergleichenden Studien MENSA, MUSCA und SIRIUS sowie die einarmigen Studien 200363, COSMOS, COSMEX und OSMO vor, um die Ergebnisse von Erwachsenen aus den direkt vergleichenden Studien im Sinne eines Evidenztransfers auf Jugendliche und Kinder übertragen zu können. Es bestehen jedoch große Unsicherheiten bezüglich der Vergleichbarkeit der in den Studien untersuchten erwachsenen und pädiatrischen Patientenpopulation. Da bei Kindern und Jugendlichen mit schwerem, eosinophilem Asthma häufiger als bei Erwachsenen ein allergisches, IgE-vermitteltes Asthma zugrunde liegt, ist davon auszugehen, dass Omalizumab als zweckmäßige Therapieeskalation deutlich häufiger bei Kindern und Jugendlichen als bei Erwachsenen infrage kommt. Des Weiteren ist die adäquate Umsetzung der zweckmäßigen Eskalationsoption mit Omalizumab fraglich, da in den vergleichenden Studien MENSA, MUSCA und SIRIUS Omalizumab weder als Begleitmedikation noch als mögliche Therapieeskalation erlaubt war. In der Studie SIRIUS wurden darüber hinaus nur Patienten mit einer zusätzlichen OCS-Erhaltungstherapie untersucht; eine dauerhafte OCS-Therapie wird jedoch für Kinder und Jugendliche mit schwerem eosinophilem Asthma nicht mehr als zweckmäßige Therapieeskalation eingestuft. Aufgrund der genannten großen Unsicherheiten ist ein evidenztransfer der Ergebnisse von Erwachsenen aus den direkt vergleichenden Studien MENSA, SIRIUS und MUSCA auf Jugendliche und Kinder nicht möglich. Die vorgelegten Daten sind daher für die Ableitung eines Zusatznutzens von Mepolizumab für Kinder und Jugendliche im Alter von ≥ 6 bis < 18 Jahren mit schwerem eosinophilem Asthma nicht geeignet.
Aus diesem Grund stellt der G-BA fest, dass ein Zusatznutzen von von Mepolizumab für Kinder und Jugendliche im Alter von ≥ 6 bis < 18 Jahren mit schwerem refraktärem eosinophilem Asthma nicht belegt ist.