Kalydeco

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Ivacaftor (Handelsname: Kalydeco) wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor-Tabletten zur Behandlung von Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen.“

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor bestimmt.

Für die Nutzenbewertung von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor wurden im vorliegenden Anwendungsgebiet keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.

Eine Übertragung des Zusatznutzens auf Basis der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Informationen ist weder von Patientinnen und Patienten mit abweichendem Mutationstyp noch von älteren Patientinnen und Patienten auf die Population im vorliegenden Anwendungsgebiet möglich.

In der Gesamtschau ist für Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot für die F508del-Mutation sind und auf dem zweiten Allel eine Restfunktions-Mutation tragen, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.