Kalydeco

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco). Kalydeco wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Kalydeco wird angewendet im Rahmen einer Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/ Tezacaftor/Elexacaftor zur Behandlung von Kindern im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot bezüglich einer F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA die Wirkstoffkombinationen Lumacaftor/Ivacaftor und Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor bestimmt.

Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichenden Studien vor. Er legt die die einarmige offene Phase-III-Studie VX18-445-106 vor und überträgt zusätzlich die Ergebnisse der bereits vom G-BA bewerteten Studie VX18-445-109 bei Patientinnen und Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, auf Patientinnen und Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren.

Darüber hinaus legt er einen nicht adjustierten, indirekten Vergleich einzelner Studienarme sowie einen mutationsübergreifenden adjustierten indirekten Vergleich vor, welche beide nicht zur Ableitung einen Zusatznutzens geeignet sind.

In der Gesamtschau kommt der G-BA zu dem Schluss, dass die Übertragbarkeit des Zusatznutzens von IVA/TEZ/ELX + IVA von Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen (Beschluss vom 18. Februar 2021) auf Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, insbesondere vor dem Hintergrund des vergleichbaren Erkrankungsbildes, des progredienten Verlaufs und der Einschränkungen bei der Durchführung von klinischen Studien in dieser Altersgruppe, angenommen wird.

Aufgrund der Unsicherheit durch die Übertragung des Zusatznutzens auf eine jüngere Population lässt sich ein Anhaltspunkt auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen feststellen.