Kaftrio

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Kaftrio mit den Wirkstoffen Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor zur Behandlung von Erwachsenen, Jugendlichen und Kinder ab einem Alter von 2 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, die eine Gating-Mutation und die keine F508del-Mutation ist, im CFTR-Gen aufweisen.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Therapie mit Ivacaftor bestimmt.

Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer keine Studienergebnisse zum Vergleich von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.

Bei der primär vom pharmazeutischen Unternehmer herangezogenen Studie VX21-445-124 handelt es sich um eine randomisierte kontrollierte Studie zum Vergleich von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber Placebo, jeweils zusätzlich zur Basistherapie. Es erfolgte kein Vergleich gegenüber der vom G-BA bestimmten zweckmäßige Vergleichstherapie Ivacaftor.

Insgesamt sind die vorgelegten Daten daher nicht geeignet, um einen Zusatznutzen von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab einem Alter von 2 Jahren mit zystischer Fibrose, die mindestens eine Nicht-Klasse-I-Mutation, die eine Gating-Mutation und die keine F508del-Mutation ist, im CFTR-Gen aufweisen, gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.

Ein Zusatznutzen ist damit nicht belegt.