Kaftrio

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für die Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor. Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Handelsname: Kaftrio) wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 30 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei pädiatrischen Patienten von 2 bis ≤ 5 Jahren angewendet, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation mit Minimalfunktion tragen“.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA die Wirkstoffkombination Best-Supportive-Care bestimmt.

Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige, offene Phase III-Studie VX20-445-111 vor und überträgt zusätzlich die Ergebnisse der bereits vom G-BA bewerteten Studien zu Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor mit älteren Personen mit zystischer Fibrose und gleicher Mutation (bei Kindern im Alter von 6 bis ≤ 11 Jahren die Studie VX19-445-116 sowie bei Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren die Studie VX17-445-102) auf Kinder im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren.

Anhand dieser Studien wurde vom G-BA bei Kindern von 6 bis ≤ 11 ein Hinweis für einen beträchtlichen Zusatznutzen und bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren ein Anhaltspunkt für einen erheblichen Zusatznutzen, jeweils gegenüber BSC abgeleitet.

Insbesondere vor dem Hintergrund des vergleichbaren Erkrankungsbildes, des progredienten Verlaufs und der Einschränkungen bei der Durchführung von klinischen Studien kommt der G- BA zu dem Schluss, dass die Übertragbarkeit des Zusatznutzens von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor von den älteren Patientinnen und Patienten auf die hier zu betrachtenden 2 bis ≤ 5 Jahre alten Kindern angenommen wird. Aufgrund der Unsicherheit durch die Übertragung des Zusatznutzens auf eine jüngere Population lässt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen feststellen.