Kaftrio

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für die Wirkstoffkombination Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor. Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Handelsname: Kaftrio) wurde als Orphan Drug zugelassen, hat jedoch die 30 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.

Der vorliegende Beschluss bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose bei pädiatrischen Patienten von 2 bis ≤ 5 Jahren angewendet, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation aufweisen, die keine Minimalfunktions-, keine Gating (inkl. R117H)- und keine Restfunktions-Mutation ist oder bei denen die Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist (andere Mutationen)“.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care bestimmt.

Für die Nutzenbewertung von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor wurden im vorliegenden Anwendungsgebiet keine direkt vergleichenden Studien gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorgelegt.

Eine Übertragung des Zusatznutzens auf Basis der vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Informationen ist weder von Patientinnen und Patienten mit abweichendem Mutationstyp noch von älteren Patientinnen und Patienten auf die Population im vorliegenden Anwendungsgebiet möglich.

In der Gesamtschau ist für Kinder im Alter von 2 bis ≤ 5 Jahren mit zystischer Fibrose, die heterozygot bezüglich der F508del-Mutation im CFTR-Gen sind und auf dem zweiten Allel eine Mutation tragen, die keine Minimalfunktions-, keine Gating (inkl. R117H)- und keine Restfunktions-Mutation ist oder bei denen die Mutation auf dem zweiten Allel unbekannt ist (andere Mutationen), ein Zusatznutzen daher nicht belegt.