This Decision
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Non-quantifiable
Aspaveli
Pegcetacoplan
ATC group L04AJ Komplement-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Aspaveli wird angewendet für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind.
Patient group
Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Pegcetacoplan:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Pegcetacoplan
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Aspaveli mit dem Wirkstoff Pegcetacoplan. Aspaveli wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Aspaveli wird angewendet für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III-Studie PEGASUS vorgelegt. Im Rahmen der offenen, randomisiert kontrollierten Periode (RCP) der Studie wurde Pegcetacoplan mit Eculizumab verglichen.
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Vor diesem Hintergrund wird insbesondere die Dauer der RCP von 16 Wochen insgesamt als zu kurz bewertet, um das Ausmaß des Zusatznutzens quantifizieren zu können.
Darüber hinaus ist das Studiendesign mit deutlichen Unsicherheiten und Limitationen behaftet.
Insgesamt ist somit keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzen von Pegcetacoplan möglich.
Im Ergebnis wird für Pegcetacoplan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
„Aspaveli wird angewendet für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III-Studie PEGASUS vorgelegt. Im Rahmen der offenen, randomisiert kontrollierten Periode (RCP) der Studie wurde Pegcetacoplan mit Eculizumab verglichen.
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Vor diesem Hintergrund wird insbesondere die Dauer der RCP von 16 Wochen insgesamt als zu kurz bewertet, um das Ausmaß des Zusatznutzens quantifizieren zu können.
Darüber hinaus ist das Studiendesign mit deutlichen Unsicherheiten und Limitationen behaftet.
Insgesamt ist somit keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzen von Pegcetacoplan möglich.
Im Ergebnis wird für Pegcetacoplan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Decisions for Aspaveli (4)
Data status: 2026-10-29