This Decision
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Non-quantifiable
Aspaveli
Pegcetacoplan
ATC group L04AJ Komplement-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Aspaveli wird angewendet als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie haben und keine vorherige Therapie mit einem Komplementinhibitor erhalten haben.
Patient group
Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie haben und keine vorherige Therapie mit einem Komplementinhibitor erhalten haben
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Pegcetacoplan:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Pegcetacoplan
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Aspaveli mit dem Wirkstoff Pegcetacoplan. Aspaveli wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Aspaveli wird angewendet als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie haben.“
Für die Bewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der offenen, randomisiert, kontrollierten Studie PRINCE vor. Im Rahmen der 26-wöchigen Behandlungsperiode wurde Pegcetacoplan mit Standard of Care (Transfusionen, Kortikosteroide, Supplementierung) verglichen.
Bei der Studie PRINCE bestehen relevante Unsicherheiten und Limitationen hinsichtlich des Studiendesigns und bei der Übertragbarkeit der Studienergebnisse.
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Das frühzeitige Crossover führte dazu, dass eine vergleichende Beobachtung nur für ca. 4 Wochen möglich war. Die mediane Zeit bis zum Crossover zur Behandlung mit Pegcetacoplan betrug 10,2 Wochen. Wie bereits in anderen Beschlüssen im Anwendungsgebiet der PNH vom G-BA festgestellt, wird hier regelhaft eine vergleichende Studiendauer von mindestens 24 Wochen als erforderlich angesehen. Diesbezüglich werden die vorliegenden Ergebnisse aufgrund des frühzeitigen Crossovers als nicht hinreichend aussagekräftig betrachtet.
Die vorliegenden Daten der Studie PRINCE sind daher nicht bewertbar und somit nicht geeignet das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren.
Im Ergebnis wird für Pegcetacoplan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Bei der Aussagekraft der Nachweise bestehen Limitationen hinsichtlich des Komparators, da dieser nicht den aktuellen deutschen Versorgungsstandard abbildet. Dies wurde im Rahmen des vorliegenden Stellungnahmeverfahrens und im EPAR und ausgeführt.
„Aspaveli wird angewendet als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie haben.“
Für die Bewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der offenen, randomisiert, kontrollierten Studie PRINCE vor. Im Rahmen der 26-wöchigen Behandlungsperiode wurde Pegcetacoplan mit Standard of Care (Transfusionen, Kortikosteroide, Supplementierung) verglichen.
Bei der Studie PRINCE bestehen relevante Unsicherheiten und Limitationen hinsichtlich des Studiendesigns und bei der Übertragbarkeit der Studienergebnisse.
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Das frühzeitige Crossover führte dazu, dass eine vergleichende Beobachtung nur für ca. 4 Wochen möglich war. Die mediane Zeit bis zum Crossover zur Behandlung mit Pegcetacoplan betrug 10,2 Wochen. Wie bereits in anderen Beschlüssen im Anwendungsgebiet der PNH vom G-BA festgestellt, wird hier regelhaft eine vergleichende Studiendauer von mindestens 24 Wochen als erforderlich angesehen. Diesbezüglich werden die vorliegenden Ergebnisse aufgrund des frühzeitigen Crossovers als nicht hinreichend aussagekräftig betrachtet.
Die vorliegenden Daten der Studie PRINCE sind daher nicht bewertbar und somit nicht geeignet das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren.
Im Ergebnis wird für Pegcetacoplan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Bei der Aussagekraft der Nachweise bestehen Limitationen hinsichtlich des Komparators, da dieser nicht den aktuellen deutschen Versorgungsstandard abbildet. Dies wurde im Rahmen des vorliegenden Stellungnahmeverfahrens und im EPAR und ausgeführt.
Decisions for Aspaveli (4)
Data status: 2026-10-29