Dieser Beschluss
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Nicht quantifizierbar
Aspaveli
Pegcetacoplan
ATC-Gruppe L04AJ Komplement-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Aspaveli wird angewendet als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie haben und keine vorherige Therapie mit einem Komplementinhibitor erhalten haben.
Patientengruppe
Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie haben und keine vorherige Therapie mit einem Komplementinhibitor erhalten haben
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Pegcetacoplan:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Pegcetacoplan
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Aspaveli mit dem Wirkstoff Pegcetacoplan. Aspaveli wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Aspaveli wird angewendet als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie haben.“
Für die Bewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der offenen, randomisiert, kontrollierten Studie PRINCE vor. Im Rahmen der 26-wöchigen Behandlungsperiode wurde Pegcetacoplan mit Standard of Care (Transfusionen, Kortikosteroide, Supplementierung) verglichen.
Bei der Studie PRINCE bestehen relevante Unsicherheiten und Limitationen hinsichtlich des Studiendesigns und bei der Übertragbarkeit der Studienergebnisse.
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Das frühzeitige Crossover führte dazu, dass eine vergleichende Beobachtung nur für ca. 4 Wochen möglich war. Die mediane Zeit bis zum Crossover zur Behandlung mit Pegcetacoplan betrug 10,2 Wochen. Wie bereits in anderen Beschlüssen im Anwendungsgebiet der PNH vom G-BA festgestellt, wird hier regelhaft eine vergleichende Studiendauer von mindestens 24 Wochen als erforderlich angesehen. Diesbezüglich werden die vorliegenden Ergebnisse aufgrund des frühzeitigen Crossovers als nicht hinreichend aussagekräftig betrachtet.
Die vorliegenden Daten der Studie PRINCE sind daher nicht bewertbar und somit nicht geeignet das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren.
Im Ergebnis wird für Pegcetacoplan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Bei der Aussagekraft der Nachweise bestehen Limitationen hinsichtlich des Komparators, da dieser nicht den aktuellen deutschen Versorgungsstandard abbildet. Dies wurde im Rahmen des vorliegenden Stellungnahmeverfahrens und im EPAR und ausgeführt.
„Aspaveli wird angewendet als Monotherapie für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine hämolytische Anämie haben.“
Für die Bewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der offenen, randomisiert, kontrollierten Studie PRINCE vor. Im Rahmen der 26-wöchigen Behandlungsperiode wurde Pegcetacoplan mit Standard of Care (Transfusionen, Kortikosteroide, Supplementierung) verglichen.
Bei der Studie PRINCE bestehen relevante Unsicherheiten und Limitationen hinsichtlich des Studiendesigns und bei der Übertragbarkeit der Studienergebnisse.
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Das frühzeitige Crossover führte dazu, dass eine vergleichende Beobachtung nur für ca. 4 Wochen möglich war. Die mediane Zeit bis zum Crossover zur Behandlung mit Pegcetacoplan betrug 10,2 Wochen. Wie bereits in anderen Beschlüssen im Anwendungsgebiet der PNH vom G-BA festgestellt, wird hier regelhaft eine vergleichende Studiendauer von mindestens 24 Wochen als erforderlich angesehen. Diesbezüglich werden die vorliegenden Ergebnisse aufgrund des frühzeitigen Crossovers als nicht hinreichend aussagekräftig betrachtet.
Die vorliegenden Daten der Studie PRINCE sind daher nicht bewertbar und somit nicht geeignet das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren.
Im Ergebnis wird für Pegcetacoplan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Bei der Aussagekraft der Nachweise bestehen Limitationen hinsichtlich des Komparators, da dieser nicht den aktuellen deutschen Versorgungsstandard abbildet. Dies wurde im Rahmen des vorliegenden Stellungnahmeverfahrens und im EPAR und ausgeführt.
Beschlüsse zu Aspaveli (4)
Datenstand: 29.10.2026