Dieser Beschluss
- D59 Erworbene hämolytische Anämien
Nicht quantifizierbar
Aspaveli
Pegcetacoplan
ATC-Gruppe L04AJ Komplement-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Aspaveli wird angewendet für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind.
Patientengruppe
Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Pegcetacoplan:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Pegcetacoplan
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Aspaveli mit dem Wirkstoff Pegcetacoplan. Aspaveli wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Aspaveli wird angewendet für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III-Studie PEGASUS vorgelegt. Im Rahmen der offenen, randomisiert kontrollierten Periode (RCP) der Studie wurde Pegcetacoplan mit Eculizumab verglichen.
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Vor diesem Hintergrund wird insbesondere die Dauer der RCP von 16 Wochen insgesamt als zu kurz bewertet, um das Ausmaß des Zusatznutzens quantifizieren zu können.
Darüber hinaus ist das Studiendesign mit deutlichen Unsicherheiten und Limitationen behaftet.
Insgesamt ist somit keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzen von Pegcetacoplan möglich.
Im Ergebnis wird für Pegcetacoplan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
„Aspaveli wird angewendet für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens 3 Monate nach wie vor anämisch sind.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III-Studie PEGASUS vorgelegt. Im Rahmen der offenen, randomisiert kontrollierten Periode (RCP) der Studie wurde Pegcetacoplan mit Eculizumab verglichen.
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Vor diesem Hintergrund wird insbesondere die Dauer der RCP von 16 Wochen insgesamt als zu kurz bewertet, um das Ausmaß des Zusatznutzens quantifizieren zu können.
Darüber hinaus ist das Studiendesign mit deutlichen Unsicherheiten und Limitationen behaftet.
Insgesamt ist somit keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzen von Pegcetacoplan möglich.
Im Ergebnis wird für Pegcetacoplan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Beschlüsse zu Aspaveli (4)
Datenstand: 29.10.2026