This Decision
- B18 Chronische Virushepatitis
Non-quantifiableNot proven
Harvoni
Ledipasvir/Sofosbuvir
ATC group J05AP Antivirale Mittel zur Behandlung von Hepatitis C Infektionen
Subpopulation overview
2 subpopulations with differing results
- Non-quantifiable (a)
- Not proven (b)
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotypen 1, 4, 5 oder 6 | Non-quantifiable | Hint | Not assessable | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Not assessable | Not assessable |
| b) | Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotyp 3 (vorbehandelte… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | Not assessable | Not assessable |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Harvoni wird bei Kindern ab einem Alter von 3 bis <12 Jahren zur Behandlung der chronischen Hepatitis C (CHC) angewendet.
Subpopulation a)
Non-quantifiableHint
↑ Back to overviewPatienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotypen 1, 4, 5 oder 6
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber beobachtendem Abwarten:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine vergleichenden Daten vor; es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile im dauerhaften virologischen Ansprechen; bei den Genotypen 5 und 6 Vorteile unter Berücksichtigung der Evidenz bei Erwachsenen. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine vergleichenden Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine vergleichenden Daten vor; kein Anhaltspunkt für relevante Nachteile. |
Active substance
Ledipasvir/Sofosbuvir
Appropriate comparator therapy
Beobachtendes Abwarten
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für die Wirkstoffkombination Ledipasvir/Sofosbuvir. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Harvoni wird bei Kindern ab einem Alter von 3 bis <12 Jahren zur Behandlung der chronischen Hepatitis C (CHC) angewendet.
Es wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für diese Patientengruppe (Genotypen 1 und 4) werden einarmige Ergebnisse der Studien 1116, Kamal 2020 und El-Shabrawi 2018 berücksichtigt. Aufgrund der vorliegenden Datenkonstellation ist eine Ableitung eines Zusatznutzens auf Basis der einarmigen Daten möglich.
Ein dauerhaftes virologisches Ansprechen 12 (SVR12) bzw. 24 Wochen (SVR24) nach Therapieende wurde in der Studie 1116 unter Ledipasvir/Sofosbuvir bei 98,4 % Patienten mit Genotyp-1 oder 4-Infektion erreicht. In den anderen Studien wurden ein SVR12 von 100% bzw. 95% beobachtet. Unter der zweckmäßigen Vergleichstherapie können diese Werte mit hoher Sicherheit nicht erreicht werden. Aus den Ergebnissen zur Mortalität oder zu den Nebenwirkungen ergeben sich keine Anhaltspunkte dafür, dass das Schadenspotenzial von Ledipasvir/Sofosbuvir größer ist als das der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Für Kinder mit Infektion der Genotypen 5 und 6 liegen keine Daten vor. In Analogie zu den Erkenntnissen bei den erwachsenen und jugendlichen Patienten und unter Berücksichtigung der Zulassung lässt sich für diese Patienten ein Vorteil aufgrund der Ansprechrate annehmen.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns und des Evidenztransfers ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens in dieser Population nicht möglich.
Insgesamt wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber beobachtendem Abwarten festgestellt.
Es wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
- Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotypen 1, 4, 5 oder 6
- Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotyp 3 (vorbehandelte Patienten und/oder Patienten mit Zirrhose)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für diese Patientengruppe (Genotypen 1 und 4) werden einarmige Ergebnisse der Studien 1116, Kamal 2020 und El-Shabrawi 2018 berücksichtigt. Aufgrund der vorliegenden Datenkonstellation ist eine Ableitung eines Zusatznutzens auf Basis der einarmigen Daten möglich.
Ein dauerhaftes virologisches Ansprechen 12 (SVR12) bzw. 24 Wochen (SVR24) nach Therapieende wurde in der Studie 1116 unter Ledipasvir/Sofosbuvir bei 98,4 % Patienten mit Genotyp-1 oder 4-Infektion erreicht. In den anderen Studien wurden ein SVR12 von 100% bzw. 95% beobachtet. Unter der zweckmäßigen Vergleichstherapie können diese Werte mit hoher Sicherheit nicht erreicht werden. Aus den Ergebnissen zur Mortalität oder zu den Nebenwirkungen ergeben sich keine Anhaltspunkte dafür, dass das Schadenspotenzial von Ledipasvir/Sofosbuvir größer ist als das der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Für Kinder mit Infektion der Genotypen 5 und 6 liegen keine Daten vor. In Analogie zu den Erkenntnissen bei den erwachsenen und jugendlichen Patienten und unter Berücksichtigung der Zulassung lässt sich für diese Patienten ein Vorteil aufgrund der Ansprechrate annehmen.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns und des Evidenztransfers ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens in dieser Population nicht möglich.
Insgesamt wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber beobachtendem Abwarten festgestellt.
Subpopulation b)
Not proven
↑ Back to overviewPatienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotyp 3 (vorbehandelte Patienten und/oder Patienten mit Zirrhose)
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Ledipasvir/Sofosbuvir
Appropriate comparator therapy
Beobachtendes Abwarten
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für die Wirkstoffkombination Ledipasvir/Sofosbuvir. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Harvoni wird bei Kindern ab einem Alter von 3 bis <12 Jahren zur Behandlung der chronischen Hepatitis C (CHC) angewendet.
Es wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für diese Patientengruppe wurden keine für die Nutzenbewertung ausreichenden Daten vorgelegt. Eine Berücksichtigung der bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit Infektion von Genotyp 3 betrachteten Evidenz ist nicht sinnvoll, da bei diesen Patientengruppen kein Zusatznutzen festgestellt wurde.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Es wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
- Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotypen 1, 4, 5 oder 6
- Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotyp 3 (vorbehandelte Patienten und/oder Patienten mit Zirrhose)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für diese Patientengruppe wurden keine für die Nutzenbewertung ausreichenden Daten vorgelegt. Eine Berücksichtigung der bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit Infektion von Genotyp 3 betrachteten Evidenz ist nicht sinnvoll, da bei diesen Patientengruppen kein Zusatznutzen festgestellt wurde.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Decisions for Harvoni (3)
Data status: 2026-10-29