Dieser Beschluss
- B18 Chronische Virushepatitis
Nicht quantifizierbarIst nicht belegt
Harvoni
Ledipasvir/Sofosbuvir
ATC-Gruppe J05AP Antivirale Mittel zur Behandlung von Hepatitis C Infektionen
Übersicht der Subpopulationen
2 Subpopulationen mit unterschiedlichem Ergebnis
- Nicht quantifizierbar (a)
- Ist nicht belegt (b)
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotypen 1, 4, 5 oder 6 | Nicht quantifizierbar | Anhaltspunkt | Nicht bewertbar | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar |
| b) | Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotyp 3 (vorbehandelte… | Ist nicht belegt | – | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Harvoni wird bei Kindern ab einem Alter von 3 bis <12 Jahren zur Behandlung der chronischen Hepatitis C (CHC) angewendet.
Subpopulation a)
Nicht quantifizierbarAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtPatienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotypen 1, 4, 5 oder 6
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber beobachtendem Abwarten:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine vergleichenden Daten vor; es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile im dauerhaften virologischen Ansprechen; bei den Genotypen 5 und 6 Vorteile unter Berücksichtigung der Evidenz bei Erwachsenen. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine vergleichenden Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine vergleichenden Daten vor; kein Anhaltspunkt für relevante Nachteile. |
Aktiver Wirkstoff
Ledipasvir/Sofosbuvir
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Beobachtendes Abwarten
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für die Wirkstoffkombination Ledipasvir/Sofosbuvir. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Harvoni wird bei Kindern ab einem Alter von 3 bis <12 Jahren zur Behandlung der chronischen Hepatitis C (CHC) angewendet.
Es wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für diese Patientengruppe (Genotypen 1 und 4) werden einarmige Ergebnisse der Studien 1116, Kamal 2020 und El-Shabrawi 2018 berücksichtigt. Aufgrund der vorliegenden Datenkonstellation ist eine Ableitung eines Zusatznutzens auf Basis der einarmigen Daten möglich.
Ein dauerhaftes virologisches Ansprechen 12 (SVR12) bzw. 24 Wochen (SVR24) nach Therapieende wurde in der Studie 1116 unter Ledipasvir/Sofosbuvir bei 98,4 % Patienten mit Genotyp-1 oder 4-Infektion erreicht. In den anderen Studien wurden ein SVR12 von 100% bzw. 95% beobachtet. Unter der zweckmäßigen Vergleichstherapie können diese Werte mit hoher Sicherheit nicht erreicht werden. Aus den Ergebnissen zur Mortalität oder zu den Nebenwirkungen ergeben sich keine Anhaltspunkte dafür, dass das Schadenspotenzial von Ledipasvir/Sofosbuvir größer ist als das der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Für Kinder mit Infektion der Genotypen 5 und 6 liegen keine Daten vor. In Analogie zu den Erkenntnissen bei den erwachsenen und jugendlichen Patienten und unter Berücksichtigung der Zulassung lässt sich für diese Patienten ein Vorteil aufgrund der Ansprechrate annehmen.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns und des Evidenztransfers ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens in dieser Population nicht möglich.
Insgesamt wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber beobachtendem Abwarten festgestellt.
Es wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
- Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotypen 1, 4, 5 oder 6
- Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotyp 3 (vorbehandelte Patienten und/oder Patienten mit Zirrhose)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für diese Patientengruppe (Genotypen 1 und 4) werden einarmige Ergebnisse der Studien 1116, Kamal 2020 und El-Shabrawi 2018 berücksichtigt. Aufgrund der vorliegenden Datenkonstellation ist eine Ableitung eines Zusatznutzens auf Basis der einarmigen Daten möglich.
Ein dauerhaftes virologisches Ansprechen 12 (SVR12) bzw. 24 Wochen (SVR24) nach Therapieende wurde in der Studie 1116 unter Ledipasvir/Sofosbuvir bei 98,4 % Patienten mit Genotyp-1 oder 4-Infektion erreicht. In den anderen Studien wurden ein SVR12 von 100% bzw. 95% beobachtet. Unter der zweckmäßigen Vergleichstherapie können diese Werte mit hoher Sicherheit nicht erreicht werden. Aus den Ergebnissen zur Mortalität oder zu den Nebenwirkungen ergeben sich keine Anhaltspunkte dafür, dass das Schadenspotenzial von Ledipasvir/Sofosbuvir größer ist als das der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Für Kinder mit Infektion der Genotypen 5 und 6 liegen keine Daten vor. In Analogie zu den Erkenntnissen bei den erwachsenen und jugendlichen Patienten und unter Berücksichtigung der Zulassung lässt sich für diese Patienten ein Vorteil aufgrund der Ansprechrate annehmen.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns und des Evidenztransfers ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens in dieser Population nicht möglich.
Insgesamt wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber beobachtendem Abwarten festgestellt.
Subpopulation b)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtPatienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotyp 3 (vorbehandelte Patienten und/oder Patienten mit Zirrhose)
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Ledipasvir/Sofosbuvir
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Beobachtendes Abwarten
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für die Wirkstoffkombination Ledipasvir/Sofosbuvir. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Harvoni wird bei Kindern ab einem Alter von 3 bis <12 Jahren zur Behandlung der chronischen Hepatitis C (CHC) angewendet.
Es wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für diese Patientengruppe wurden keine für die Nutzenbewertung ausreichenden Daten vorgelegt. Eine Berücksichtigung der bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit Infektion von Genotyp 3 betrachteten Evidenz ist nicht sinnvoll, da bei diesen Patientengruppen kein Zusatznutzen festgestellt wurde.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Es wurden 2 Patientengruppen unterschieden:
- Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotypen 1, 4, 5 oder 6
- Patienten mit chronischer Hepatitis C im Alter von 3 bis < 12 Jahren, Genotyp 3 (vorbehandelte Patienten und/oder Patienten mit Zirrhose)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde beobachtendes Abwarten bestimmt.
Für diese Patientengruppe wurden keine für die Nutzenbewertung ausreichenden Daten vorgelegt. Eine Berücksichtigung der bei erwachsenen und jugendlichen Patienten mit Infektion von Genotyp 3 betrachteten Evidenz ist nicht sinnvoll, da bei diesen Patientengruppen kein Zusatznutzen festgestellt wurde.
In der Gesamtschau ist der Zusatznutzen von Ledipasvir/Sofosbuvir gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Beschlüsse zu Harvoni (3)
Datenstand: 29.10.2026