Gilenya

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Fingolimod. Das zu bewertende Anwendungsgebiet von Fingolimod umfasst ausschließlich Kinder und Jugendliche ab 10 Jahren mit RRMS und lautet:
„Monotherapie von hochaktiver schubförmig remittierend verlaufender Multipler Sklerose bei Kindern und Jugendlichen im Alter von ≥ 10 und < 18 Jahren bei Patienten mit hochaktiver Erkrankung trotz Behandlung mit einem vollständigen und angemessenen Zyklus mit mindestens einer krankheitsmodifizierenden Therapie oder bei Patienten mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose, definiert durch zwei oder mehr Schübe mit Behinderungsprogression in einem Jahr, und mit einer oder mehr Gadolinium anreichernden Läsionen im MRT des Gehirns oder mit einer signifikanten Erhöhung der T2-Läsionen im Vergleich zu einer kürzlich durchgeführten MRT.“

In der Bewertung wurden nach Krankheitsschwere und Vorbehandlung vier Patientengruppen unterschieden.

Zu Patientengruppe a1)
Kinder und Jugendliche von ≥ 10 und < 18 Jahren mit hochaktiver schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose trotz Behandlung mit einem vollständigen und angemessenen Zyklus mit mindestens einer rankheitsmodifizierenden Therapie, für die eine Eskalation der Therapie angezeigt ist.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Therapie nach Maßgabe des Arztes vom G-BA bestimmt.

Für vorbehandelte Kinder und Jugendliche mit hochaktiver schubförmig-remittierender Multipler Sklerose, für die eine Eskalationstherapie angezeigt ist, legt der pharmazeutische Unternehmer keine relevanten Daten von Fingolimod gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Fingolimod. Das zu bewertende Anwendungsgebiet von Fingolimod umfasst ausschließlich Kinder und Jugendliche ab 10 Jahren mit RRMS und lautet:
„Monotherapie von hochaktiver schubförmig remittierend verlaufender Multipler Sklerose bei Kindern und Jugendlichen im Alter von ≥ 10 und < 18 Jahren bei Patienten mit hochaktiver Erkrankung trotz Behandlung mit einem vollständigen und angemessenen Zyklus mit mindestens einer krankheitsmodifizierenden Therapie oder bei Patienten mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose, definiert durch zwei oder mehr Schübe mit Behinderungsprogression in einem Jahr, und mit einer oder mehr Gadolinium anreichernden Läsionen im MRT des Gehirns oder mit einer signifikanten Erhöhung der T2-Läsionen im Vergleich zu einer kürzlich durchgeführten MRT.“

In der Bewertung wurden nach Krankheitsschwere und Vorbehandlung vier Patientengruppen unterschieden.

Zu Patientengruppe a2)
Kinder und Jugendliche von ≥ 10 und < 18 Jahren mit hochaktiver schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose trotz Behandlung mit einem vollständigen und angemessenen Zyklus mit mindestens einer krankheitsmodifizierenden Therapie, für die ein Wechsel innerhalb der Basistherapeutika angezeigt ist.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Interferon beta-1a oder Interferon beta-1b oder Glatirameracetat (unter Berücksichtigung des Zulassungsstatus) vom G-BA bestimmt.

Es zeigen sich statistisch signifikante Vorteile in der Morbiditätskategorie „Zeit bis zum ersten bestätigten Schub“ und der Lebensqualität. Beide Vorteile sind im Ausmaß jedoch nicht quantifizierbar. Der statistisch signifikante Vorteil für die Zeit bis zum ersten bestätigten Schub spiegelt sich jedoch nicht in der jährlichen Schubrate wider. Aussagen über eine Reduktion der Gesamtanzahl der Schübe können somit nicht getroffen werden. Aufgrund der sehr geringen Patientenzahl, die der Bewertung zugrunde lag, sind die Aussagen insgesamt mit großen Unsicherheiten behaftet, sodass die Aussagesicherheit als Anhaltspunkt eingestuft wird.

Für vorbehandelte Kinder und Jugendliche mit hochaktiver schubförmig-remittierender Multipler Sklerose, für die ein Wechsel innerhalb der Basistherapie angezeigt ist, liegt daher ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Fingolimod gegenüber Interferon beta-1a vor.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Fingolimod. Das zu bewertende Anwendungsgebiet von Fingolimod umfasst ausschließlich Kinder und Jugendliche ab 10 Jahren mit RRMS und lautet:
„Monotherapie von hochaktiver schubförmig remittierend verlaufender Multipler Sklerose bei Kindern und Jugendlichen im Alter von ≥ 10 und < 18 Jahren bei Patienten mit hochaktiver Erkrankung trotz Behandlung mit einem vollständigen und angemessenen Zyklus mit mindestens einer krankheitsmodifizierenden Therapie oder bei Patienten mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose, definiert durch zwei oder mehr Schübe mit Behinderungsprogression in einem Jahr, und mit einer oder mehr Gadolinium anreichernden Läsionen im MRT des Gehirns oder mit einer signifikanten Erhöhung der T2-Läsionen im Vergleich zu einer kürzlich durchgeführten MRT“.

In der Bewertung wurden nach Krankheitsschwere und Vorbehandlung vier Patientengruppen unterschieden.

Zu Patientengruppe b1)
Kinder und Jugendliche von ≥ 10 und < 18 Jahren mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose, definiert durch zwei oder mehr Schübe mit Behinderungsprogression in einem Jahr, und mit einer oder mehr Gadolinium-anreichernden Läsionen im MRT des Gehirns oder mit einer signifikanten Erhöhung der T2-Läsionen im Vergleich zu einer kürzlich durchgeführten MRT, die bislang noch keine krankheitsmodifizierende Therapie erhalten haben.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde Interferon beta-1a oder Interferon beta-1b oder Glatirameracetat (unter Berücksichtigung des Zulassungsstatus) vom G-BA bestimmt.

Es zeigen sich statistisch signifikante Vorteile in den Morbiditätsendpunkten „jährliche Schubrate“ und „Verbesserung der Behinderung“. Vor dem Hintergrund, dass nicht mit ausreichender Sicherheit belegt ist, dass die Behinderungsprogression bei den eingeschlossenen Kindern und Jugendlichen innerhalb der vorangegangenen zwölf Monate aufgetreten ist und diese damit der Zielpopulation vollumfänglich entsprechen, bestehen Unsicherheiten dahingehend, dass die Vorteile für die relevante Zielpopulation nicht quantifiziert werden können. Aufgrund der sehr geringen Patientenzahl, die der Bewertung zugrunde lag, sind die Aussagen insgesamt mit großen Unsicherheiten behaftet, sodass die Aussagesicherheit als Anhaltspunkt eingestuft wird.

Für Kinder und Jugendliche mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierender Multipler Sklerose, die bislang noch keine krankheitsmodifizierende Therapie erhalten haben,
liegt daher ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Fingolimod gegenüber Interferon beta-1a vor.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Fingolimod. Das zu bewertende Anwendungsgebiet von Fingolimod umfasst ausschließlich Kinder und Jugendliche ab 10 Jahren mit RRMS und lautet:
„Monotherapie von hochaktiver schubförmig remittierend verlaufender Multipler Sklerose bei Kindern und Jugendlichen im Alter von ≥ 10 und < 18 Jahren bei Patienten mit hochaktiver Erkrankung trotz Behandlung mit einem vollständigen und angemessenen Zyklus mit mindestens einer krankheitsmodifizierenden Therapie oder bei Patienten mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose, definiert durch zwei oder mehr Schübe mit Behinderungsprogression in einem Jahr, und mit einer oder mehr Gadolinium anreichernden Läsionen im MRT des Gehirns oder mit einer signifikanten Erhöhung der T2-Läsionen im Vergleich zu einer kürzlich durchgeführten MRT.“

In der Bewertung wurden nach Krankheitsschwere und Vorbehandlung vier Patientengruppen unterschieden.

Zu Patientengruppe b2)
Kinder und Jugendliche von ≥ 10 und < 18 Jahren mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierend verlaufender Multipler Sklerose, definiert durch zwei oder mehr Schübe mit Behinderungsprogression in einem Jahr, und mit einer oder mehr Gadolinium-anreichernden Läsionen im MRT des Gehirns oder mit einer signifikanten Erhöhung der T2-Läsionen im Vergleich zu einer kürzlich durchgeführten MRT trotz krankheitsmodifizierender Therapie.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Therapie nach Maßgabe des Arztes vom G-BA bestimmt.

Für Kinder und Jugendliche mit rasch fortschreitender schwerer schubförmig-remittierender Multipler Sklerose trotz Behandlung mit krankheitsmodifizierender Therapie legt der pharmazeutische Unternehmer keine relevanten Daten von Fingolimod gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Ein Zusatznutzen ist daher nicht belegt.