Ayvakyt

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Ayvakyt mit dem Wirkstoff Avapritinib aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Ayvakyt wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:

„Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die die Thrombozyten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-alpha (PDGFRA)-D842V-Mutation aufweisen, indiziert.“

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care bestimmt.

Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der einarmigen Studie NAVIGATOR sowie ergänzend der Studie CS3007-101 vor. Bei der Darstellung der Ergebnisse verweist er zudem vergleichend auf Ergebnisse der bereits im Dossier der Erstbewertung vorgelegten Daten der Studie VOYAGER, eines Propensity-Score(PS)-adjustierten indirekten Vergleichs mit den Studien NAVIGATOR und BLU-285-1002 und der retrospektiven Studie Cassier et al, 2012, die jedoch im vorliegenden Verfahren nicht aufgearbeitet wurden und daher nicht zur Bewertung eines Zusatznutzens geeignet sind.

Aufgrund des einarmigen Studiendesigns ermöglichen die vorgelegten Studien NAVIGATOR und CS3007-101 keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie und sind daher nicht für die Bewertung eines Zusatznutzens von Avapritinib als Monotherapie geeignet.

Es liegen daher insgesamt keine geeigneten Daten für die Bewertung des Zusatznutzens von Avapritinib vor. Somit ist ein Zusatznutzen von Avapritinib für Patientinnen und Patienten mit inoperablen oder metastasierten gastrointestinalen Stromatumoren (GIST), die die Thrombozyten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-alpha (PDGFRA)-D842V-Mutation aufweisen, gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.