This Decision
- C94 Sonstige Leukämien näher bezeichneten Zelltyps
- C96 Sonstige und nicht näher bezeichnete bösartige Neubildungen des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Not proven
Ayvakyt
Avapritinib
ATC group L01EX Andere Proteinkinase-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie indiziert.
Patient group
Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Avapritinib als Monotherapie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Avapritinib
Appropriate comparator therapy
Individualisierte Therapie unter Auswahl von - Midostaurin, - Cladribin (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen) und - Imatinib (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für mit Midostaurin vorbehandelte Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen)
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Ayvakyt mit dem Wirkstoff Avapritinib aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Ayvakyt wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie indiziert.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von Midostaurin, Cladribin (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen) und Imatinib (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für mit Midostaurin vorbehandelte Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen) bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt im Dossier die beiden einarmigen Studien PATHFINDER und EXPLORER vor und gibt an, die Studie PATHFINDER zur Bewertung eines therapeutischen Zusatznutzens heranzuziehen. Einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie leitet der pharmazeutische Unternehmer nicht ab. Ergänzend stellt er Ergebnisse der einarmigen Studie EXPLORER sowie die gepoolten Ergebnisse aus den Studien PATHFINDER und EXPLORER dar.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten einarmigen Studien erlauben keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Somit liegen keine Daten vor, die eine Bewertung des Zustutzens ermöglichen. Ein Zusatznutzen von Avapritinib ist somit nicht belegt.
„Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie indiziert.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von Midostaurin, Cladribin (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen) und Imatinib (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für mit Midostaurin vorbehandelte Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen) bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt im Dossier die beiden einarmigen Studien PATHFINDER und EXPLORER vor und gibt an, die Studie PATHFINDER zur Bewertung eines therapeutischen Zusatznutzens heranzuziehen. Einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie leitet der pharmazeutische Unternehmer nicht ab. Ergänzend stellt er Ergebnisse der einarmigen Studie EXPLORER sowie die gepoolten Ergebnisse aus den Studien PATHFINDER und EXPLORER dar.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten einarmigen Studien erlauben keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Somit liegen keine Daten vor, die eine Bewertung des Zustutzens ermöglichen. Ein Zusatznutzen von Avapritinib ist somit nicht belegt.
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Minor
Data status: 2026-10-29