Dieser Beschluss
- C94 Sonstige Leukämien näher bezeichneten Zelltyps
- C96 Sonstige und nicht näher bezeichnete bösartige Neubildungen des lymphatischen, blutbildenden und verwandten Gewebes
Ist nicht belegt
Ayvakyt
Avapritinib
ATC-Gruppe L01EX Andere Proteinkinase-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie indiziert.
Patientengruppe
Erwachsene mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Avapritinib als Monotherapie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Avapritinib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Individualisierte Therapie unter Auswahl von - Midostaurin, - Cladribin (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen) und - Imatinib (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für mit Midostaurin vorbehandelte Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen)
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Ayvakyt mit dem Wirkstoff Avapritinib aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Ayvakyt wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie indiziert.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von Midostaurin, Cladribin (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen) und Imatinib (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für mit Midostaurin vorbehandelte Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen) bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt im Dossier die beiden einarmigen Studien PATHFINDER und EXPLORER vor und gibt an, die Studie PATHFINDER zur Bewertung eines therapeutischen Zusatznutzens heranzuziehen. Einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie leitet der pharmazeutische Unternehmer nicht ab. Ergänzend stellt er Ergebnisse der einarmigen Studie EXPLORER sowie die gepoolten Ergebnisse aus den Studien PATHFINDER und EXPLORER dar.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten einarmigen Studien erlauben keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Somit liegen keine Daten vor, die eine Bewertung des Zustutzens ermöglichen. Ein Zusatznutzen von Avapritinib ist somit nicht belegt.
„Ayvakyt ist als Monotherapie zur Behandlung erwachsener Patienten mit aggressiver systemischer Mastozytose (ASM), systemischer Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL) nach zumindest einer systemischen Therapie indiziert.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine individualisierte Therapie unter Auswahl von Midostaurin, Cladribin (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen) und Imatinib (nur für mit Midostaurin vorbehandelte Personen ohne KIT D816V Mutation oder mit unbekanntem KIT-Mutationsstatus sowie für mit Midostaurin vorbehandelte Personen mit vorhandener Eosinophilie mit FIP1L1-PDGFRA Fusionsgen) bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt im Dossier die beiden einarmigen Studien PATHFINDER und EXPLORER vor und gibt an, die Studie PATHFINDER zur Bewertung eines therapeutischen Zusatznutzens heranzuziehen. Einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie leitet der pharmazeutische Unternehmer nicht ab. Ergänzend stellt er Ergebnisse der einarmigen Studie EXPLORER sowie die gepoolten Ergebnisse aus den Studien PATHFINDER und EXPLORER dar.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten einarmigen Studien erlauben keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Somit liegen keine Daten vor, die eine Bewertung des Zustutzens ermöglichen. Ein Zusatznutzen von Avapritinib ist somit nicht belegt.
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Datenstand: 29.10.2026