Ayvakyt

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Ayvakyt mit dem Wirkstoff Avapritinib aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Ayvakyt wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:

„AYVAKYT ist zur Behandlung erwachsener Patienten mit indolenter systemischer Mastozytose (ISM) mit mittelschweren bis schweren Symptomen indiziert, bei denen mit einer symptomatischen Behandlung keine ausreichende Kontrolle erzielt werden kann.“

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best Supportive Care (BSC) bestimmt.

Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Ergebnisse der Studie PIONEER vor. Im abgeschlossenen, doppelblinden, randomisierten zweiten Teil der Studie wurde Avapritinib gegenüber Placebo, jeweils in Kombination mit BSC, über 24 Wochen verglichen.

Hinsichtlich des Gesamtüberlebens trat in keinem der Studienarme ein Todesfall auf. Aus den vorliegenden Daten ergibt sich somit kein relevanter Unterschied.

In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zur patientenberichteten Symptomatik (ISM-SAF, PGIS) und zum Gesundheitszustand (EQ-5D VAS, PGIC) vor.

In der Haut-Domäne des ISM-SAF, der individuellen Leitdomäne mittels ISM-SAF, im PGIS und EQ-5D VAS zeigen sich für Avapritinib statistisch signifikante Vorteile.

In der Endpunktkategorie Lebensqualität liegen Ergebnisse des MC-QoL und des SF-12 vor.

In dem Gesamtscore sowie in den Domänen zu Symptomen, Emotionen und soziales Leben / Funktionsfähigkeit des MC-QoL und der PCS des SF-12 zeigen sich für Avapritinib statistisch signifikante Vorteile.

Hinsichtlich der Nebenwirkungen zeigen die Ergebnisse keine bewertungsrelevanten Unterschiede.

In der Gesamtschau zeigt sich für die Behandlung mit Avapritinib im Vergleich zu BSC in der Symptomatik eine relevante Verbesserung in Bezug auf die Hautsymptomatik, jedoch nicht für weitere bedeutsame Symptome. Relevante Verbesserungen zeigen sich zudem in der Endpunktkategorie Lebensqualität. Diese Ergebnisse werden insgesamt als eine relevante Verbesserung bewertet, die in der Gesamtbewertung einen geringen, jedoch keinen beträchtlichen Zusatznutzen begründen.

Der G-BA stuft daher das Ausmaß des Zusatznutzens von Avapritinib als gering ein.

Die Aussagesicherheit wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft. Dem liegt eine Unsicherheit hinsichtlich der Umsetzung der BSC in der Studie PIONEER zugrunde, die aus einer Einschränkung der Glucocorticoidtherapie im Studienverlauf resultiert.