Reblozyl

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes des Arzneimittels Reblozyl mit dem Wirkstoff Luspatercept. Reblozyl wurde als Orphan Drug zugelassen. Aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen-Euro- Umsatzgrenze nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V für Luspatercept erfolgt entsprechend eine reguläre Bewertung für das neue Anwendungsgebiet. Reblozyl wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko. Die vorliegende Nutzenbewertung bezieht sich ausschließlich auf die beiden Patientengruppen a1) und a2) des Beschlusses und nicht auf das gesamte Anwendungsgebiet gemäß Zulassung, da bereits eine Bewertung vorliegt für eine von der Zulassung umfassten Patientengruppe (Beschluss vom 2. November 2023).

Aufgrund dessen, dass für eine relevante Teilpopulation im vorliegenden Anwendungsgebiet keine Daten vorlagen, wird die Bewertung getrennt für zwei Patientengruppen vorgenommen, entsprechend der Vorbehandlung mit erythropoesestimulierenden Faktoren (ESA) bzw. der Eignung der Patientinnen und Patienten für ESA:

a1) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS), mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die bisher keine erythropoesestimulierende Faktoren (ESA)-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind

a2) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind

Die zweckmäßige Vergleichstherapie umfasst eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl mehrerer Therapieoptionen, darunter Erythropoetin alfa (nur bei Patientinnen und Patienten mit einem Erythropoetin-Serumspiegel von < 200 U/L), unter Berücksichtigung des Erythropoetin-Serumspiegels, der Zytogenetik und der Vortherapie.

Zu Patientengruppe a1)

Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der offenen, randomisierten, kontrollierten Phase-III-Studie COMMANDS vor, in der Luspatercept mit Epoetin alfa verglichen wurde. Entsprechend der Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie wurden für die Nutzenbewertung Auswertungen zur relevanten Teilpopulation mit sEPO < 200 U/L herangezogen.

Im Gesamtüberleben zeigt sich kein Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.

In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in den Symptomskalen des EORTC QLQ-C30 weder Vorteil noch Nachteil von Luspatercept.

Für die der Bewertung zugrunde gelegten Ergebnisse zur Transfusionsfreiheit von 24 Wochen lässt sich hinsichtlich einer langfristigen Vermeidung von Transfusionen ein Unterschied zum Vorteil einer Behandlung mit Luspatercept feststellen.

Bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, gemessen mit den Funktionsskalen des EORTC QLQ-C30 und dem FACT-An, liegen keine Unterschiede zwischen den Studienarmen vor.

Bei den Nebenwirkungen zeigt sich kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.

Zusammenfassend wird für Luspatercept ein geringer Zusatznutzen festgestellt. In der Aussagesicherheit ergeben sich durch die fehlende Verblindung der Studie Unsicherheiten, weshalb ein Anhaltspunkt resultiert.

Insgesamt ergibt sich für Luspatercept ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes des Arzneimittels Reblozyl mit dem Wirkstoff Luspatercept. Reblozyl wurde als Orphan Drug zugelassen. Aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen-Euro- Umsatzgrenze nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V für Luspatercept erfolgt entsprechend eine reguläre Bewertung für das neue Anwendungsgebiet. Reblozyl wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko. Die vorliegende Nutzenbewertung bezieht sich ausschließlich auf die beiden Patientengruppen a1) und a2) des Beschlusses und nicht auf das gesamte Anwendungsgebiet gemäß Zulassung, da bereits eine Bewertung vorliegt für eine von der Zulassung umfassten Patientengruppe (Beschluss vom 2. November 2023).

Aufgrund dessen, dass für eine relevante Teilpopulation im vorliegenden Anwendungsgebiet keine Daten vorlagen, wird die Bewertung getrennt für zwei Patientengruppen vorgenommen, entsprechend der Vorbehandlung mit erythropoesestimulierenden Faktoren (ESA) bzw. der Eignung der Patientinnen und Patienten für ESA:

a1) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS), mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die bisher keine erythropoesestimulierende Faktoren (ESA)-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind

a2) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind

Die zweckmäßige Vergleichstherapie umfasst eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl mehrerer Therapieoptionen, darunter Erythropoetin alfa (nur bei Patientinnen und Patienten mit einem Erythropoetin-Serumspiegel von < 200 U/L), unter Berücksichtigung des Erythropoetin-Serumspiegels, der Zytogenetik und der Vortherapie.

Zu Patientengruppe a2)

Da für Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind, keine Daten vorgelegt wurden, ist ein Zusatznutzen für Patientengruppe a2) nicht belegt.