Dieser Beschluss
- D46 Myelodysplastische Syndrome
GeringIst nicht belegt
Reblozyl
Luspatercept
ATC-Gruppe B03XA Andere Antianämika
Übersicht der Subpopulationen
2 Subpopulationen mit unterschiedlichem Ergebnis
- Gering (a)
- Ist nicht belegt (b)
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS), mit… | Gering | Anhaltspunkt | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied |
| b) | Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr… | Ist nicht belegt | – | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Reblozyl wird angewendet bei Erwachsenen für die Behandlung von transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die keine vorausgegangene Erythropoetin (EPO)-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind. Reblozyl wird angewendet bei Erwachsenen für die Behandlung von transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin (EPO)-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind.
Subpopulation a)
GeringAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS), mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die bisher keine erythropoesestimulierende Faktoren (ESA)-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Luspatercept gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil bei Transfusionsfreiheit |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. Im Detail Nachteil in den UE der Systemorganklasse Augenerkrankungen. |
Aktiver Wirkstoff
Luspatercept
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von - Erythropoesestimulierende Faktoren (Erythropoetin alfa/ Erythropoetin zeta; nur bei Patientinnen und Patienten mit einem Erythropoetin-Serumspiegel von < 200 U/L) - einer bedarfsgerechten Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten (EK) in Kombination mit einer Chelattherapie - Lenalidomid (nur für Patientinnen und Patienten mit einer isolierten Deletion 5q, wenn andere Behandlungsoptionen nicht ausreichend oder nicht angemessen sind) unter Berücksichtigung des Erythropoetin-Serumspiegels, der Zytogenetik und der Vortherapie
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes des Arzneimittels Reblozyl mit dem Wirkstoff Luspatercept. Reblozyl wurde als Orphan Drug zugelassen. Aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen-Euro- Umsatzgrenze nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V für Luspatercept erfolgt entsprechend eine reguläre Bewertung für das neue Anwendungsgebiet. Reblozyl wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko. Die vorliegende Nutzenbewertung bezieht sich ausschließlich auf die beiden Patientengruppen a1) und a2) des Beschlusses und nicht auf das gesamte Anwendungsgebiet gemäß Zulassung, da bereits eine Bewertung vorliegt für eine von der Zulassung umfassten Patientengruppe (Beschluss vom 2. November 2023).
Aufgrund dessen, dass für eine relevante Teilpopulation im vorliegenden Anwendungsgebiet keine Daten vorlagen, wird die Bewertung getrennt für zwei Patientengruppen vorgenommen, entsprechend der Vorbehandlung mit erythropoesestimulierenden Faktoren (ESA) bzw. der Eignung der Patientinnen und Patienten für ESA:
a1) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS), mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die bisher keine erythropoesestimulierende Faktoren (ESA)-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind
a2) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind
Die zweckmäßige Vergleichstherapie umfasst eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl mehrerer Therapieoptionen, darunter Erythropoetin alfa (nur bei Patientinnen und Patienten mit einem Erythropoetin-Serumspiegel von < 200 U/L), unter Berücksichtigung des Erythropoetin-Serumspiegels, der Zytogenetik und der Vortherapie.
Zu Patientengruppe a1)
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der offenen, randomisierten, kontrollierten Phase-III-Studie COMMANDS vor, in der Luspatercept mit Epoetin alfa verglichen wurde. Entsprechend der Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie wurden für die Nutzenbewertung Auswertungen zur relevanten Teilpopulation mit sEPO < 200 U/L herangezogen.
Im Gesamtüberleben zeigt sich kein Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in den Symptomskalen des EORTC QLQ-C30 weder Vorteil noch Nachteil von Luspatercept.
Für die der Bewertung zugrunde gelegten Ergebnisse zur Transfusionsfreiheit von 24 Wochen lässt sich hinsichtlich einer langfristigen Vermeidung von Transfusionen ein Unterschied zum Vorteil einer Behandlung mit Luspatercept feststellen.
Bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, gemessen mit den Funktionsskalen des EORTC QLQ-C30 und dem FACT-An, liegen keine Unterschiede zwischen den Studienarmen vor.
Bei den Nebenwirkungen zeigt sich kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zusammenfassend wird für Luspatercept ein geringer Zusatznutzen festgestellt. In der Aussagesicherheit ergeben sich durch die fehlende Verblindung der Studie Unsicherheiten, weshalb ein Anhaltspunkt resultiert.
Insgesamt ergibt sich für Luspatercept ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
Aufgrund dessen, dass für eine relevante Teilpopulation im vorliegenden Anwendungsgebiet keine Daten vorlagen, wird die Bewertung getrennt für zwei Patientengruppen vorgenommen, entsprechend der Vorbehandlung mit erythropoesestimulierenden Faktoren (ESA) bzw. der Eignung der Patientinnen und Patienten für ESA:
a1) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS), mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die bisher keine erythropoesestimulierende Faktoren (ESA)-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind
a2) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind
Die zweckmäßige Vergleichstherapie umfasst eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl mehrerer Therapieoptionen, darunter Erythropoetin alfa (nur bei Patientinnen und Patienten mit einem Erythropoetin-Serumspiegel von < 200 U/L), unter Berücksichtigung des Erythropoetin-Serumspiegels, der Zytogenetik und der Vortherapie.
Zu Patientengruppe a1)
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der offenen, randomisierten, kontrollierten Phase-III-Studie COMMANDS vor, in der Luspatercept mit Epoetin alfa verglichen wurde. Entsprechend der Bestimmung der zweckmäßigen Vergleichstherapie wurden für die Nutzenbewertung Auswertungen zur relevanten Teilpopulation mit sEPO < 200 U/L herangezogen.
Im Gesamtüberleben zeigt sich kein Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich in den Symptomskalen des EORTC QLQ-C30 weder Vorteil noch Nachteil von Luspatercept.
Für die der Bewertung zugrunde gelegten Ergebnisse zur Transfusionsfreiheit von 24 Wochen lässt sich hinsichtlich einer langfristigen Vermeidung von Transfusionen ein Unterschied zum Vorteil einer Behandlung mit Luspatercept feststellen.
Bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität, gemessen mit den Funktionsskalen des EORTC QLQ-C30 und dem FACT-An, liegen keine Unterschiede zwischen den Studienarmen vor.
Bei den Nebenwirkungen zeigt sich kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Zusammenfassend wird für Luspatercept ein geringer Zusatznutzen festgestellt. In der Aussagesicherheit ergeben sich durch die fehlende Verblindung der Studie Unsicherheiten, weshalb ein Anhaltspunkt resultiert.
Insgesamt ergibt sich für Luspatercept ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen.
Subpopulation b)
Ist nicht belegt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Luspatercept gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Luspatercept
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Patientenindividuelle Therapie unter Auswahl von - Erythropoesestimulierende Faktoren (Erythropoetin alfa/ Erythropoetin zeta; nur bei Patientinnen und Patienten mit einem Erythropoetin-Serumspiegel von < 200 U/L) - einer bedarfsgerechten Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten (EK) in Kombination mit einer Chelattherapie - Lenalidomid (nur für Patientinnen und Patienten mit einer isolierten Deletion 5q, wenn andere Behandlungsoptionen nicht ausreichend oder nicht angemessen sind) unter Berücksichtigung des Erythropoetin-Serumspiegels, der Zytogenetik und der Vortherapie
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes des Arzneimittels Reblozyl mit dem Wirkstoff Luspatercept. Reblozyl wurde als Orphan Drug zugelassen. Aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen-Euro- Umsatzgrenze nach § 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V für Luspatercept erfolgt entsprechend eine reguläre Bewertung für das neue Anwendungsgebiet. Reblozyl wird angewendet bei Erwachsenen zur Behandlung von transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko. Die vorliegende Nutzenbewertung bezieht sich ausschließlich auf die beiden Patientengruppen a1) und a2) des Beschlusses und nicht auf das gesamte Anwendungsgebiet gemäß Zulassung, da bereits eine Bewertung vorliegt für eine von der Zulassung umfassten Patientengruppe (Beschluss vom 2. November 2023).
Aufgrund dessen, dass für eine relevante Teilpopulation im vorliegenden Anwendungsgebiet keine Daten vorlagen, wird die Bewertung getrennt für zwei Patientengruppen vorgenommen, entsprechend der Vorbehandlung mit erythropoesestimulierenden Faktoren (ESA) bzw. der Eignung der Patientinnen und Patienten für ESA:
a1) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS), mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die bisher keine erythropoesestimulierende Faktoren (ESA)-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind
a2) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind
Die zweckmäßige Vergleichstherapie umfasst eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl mehrerer Therapieoptionen, darunter Erythropoetin alfa (nur bei Patientinnen und Patienten mit einem Erythropoetin-Serumspiegel von < 200 U/L), unter Berücksichtigung des Erythropoetin-Serumspiegels, der Zytogenetik und der Vortherapie.
Zu Patientengruppe a2)
Da für Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind, keine Daten vorgelegt wurden, ist ein Zusatznutzen für Patientengruppe a2) nicht belegt.
Aufgrund dessen, dass für eine relevante Teilpopulation im vorliegenden Anwendungsgebiet keine Daten vorlagen, wird die Bewertung getrennt für zwei Patientengruppen vorgenommen, entsprechend der Vorbehandlung mit erythropoesestimulierenden Faktoren (ESA) bzw. der Eignung der Patientinnen und Patienten für ESA:
a1) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS), mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die bisher keine erythropoesestimulierende Faktoren (ESA)-basierte Therapie erhalten haben und dafür geeignet sind
a2) Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind
Die zweckmäßige Vergleichstherapie umfasst eine patientenindividuelle Therapie unter Auswahl mehrerer Therapieoptionen, darunter Erythropoetin alfa (nur bei Patientinnen und Patienten mit einem Erythropoetin-Serumspiegel von < 200 U/L), unter Berücksichtigung des Erythropoetin-Serumspiegels, der Zytogenetik und der Vortherapie.
Zu Patientengruppe a2)
Da für Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von MDS ohne Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine ESA-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind, keine Daten vorgelegt wurden, ist ein Zusatznutzen für Patientengruppe a2) nicht belegt.
Beschlüsse zu Reblozyl (4)
- D56 Thalassämie
Gering- D56 Thalassämie
Ist nicht belegt- D46 Myelodysplastische Syndrome
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026