Dieser Beschluss
- D56 Thalassämie
Ist nicht belegt
Reblozyl
Luspatercept
ATC-Gruppe B03XA Andere Antianämika
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Reblozyl wird bei Erwachsenen angewendet für die Behandlung von Anämie, die mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie verbunden ist.
Patientengruppe
Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie, die mit einer β-Thalassämie verbunden ist
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Luspatercept gegenüber einer bedarfsgerechten Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten in Kombination mit einer Chelattherapie gemäß der Zulassung, vorzugsweise als Monotherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidität | Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Nachteil im Endpunkt Gesamthospitalisierung. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Nachteile in den Endpunkten SUE und schweren UE (CTCAE Grad ≥ 3); im Detail Nachteil bei UE Knochenschmerzen. |
Aktiver Wirkstoff
Luspatercept
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eine bedarfsgerechte Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten in Kombination mit einer Chelattherapie gemäß der Zulassung, vorzugsweise als Monotherapie
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Reblozyl mit dem Wirkstoff Luspatercept aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze. Reblozyl wurde als Orphan Drug zugelassen. Luspatercept ist indiziert zur Behandlung von Erwachsenen mit Anämie, die mit transfusionsabhängiger und nicht-transfusionsabhängiger β-Thalassämie verbunden ist. Die vorliegende Bewertung bezieht sich ausschließlich auf die transfusionsabhängige β-Thalassämie.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine bedarfsgerechte Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten in Kombination mit einer Chelattherapie gemäß der Zulassung, vorzugsweise als Monotherapie, bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die doppelblinde, randomisierte Phase-III-Studie BELIEVE vor, in der Luspatercept + Best-Supportive Care (BSC) mit Placebo + BSC verglichen wurde. Unter BSC konnte auch eine bedarfsgerechte Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten entsprechend der vom G-BA bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie eingesetzt werden.
Für das Gesamtüberleben kann weder ein Vorteil noch ein Nachteil durch eine Behandlung mit Luspatercept festgestellt werden.
Für die Endpunktkategorie Morbidität liegt hinsichtlich der Gesamthospitalisierung ein Nachteil von Luspatercept vor.
Auf Basis der Ergebnisse zur Transfusionsfreiheit von ≥ 24 Wochen lässt sich hinsichtlich einer langfristigen Vermeidung von Transfusionen (Transfusionsfreiheit) kein statistisch belastbarer Unterschied feststellen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität lässt sich weder ein Vorteil noch ein Nachteil feststellen.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich insgesamt ein Nachteil für Luspatercept in den Endpunkten zu schweren und schwerwiegenden UEs und im Detail bei Knochenschmerzen. Für den Endpunkt Abbruch wegen UE liegt kein statistisch signifikanter Unterschied vor.
Es verbleiben Unsicherheiten hinsichtlich der fachinformationskonformen Gabe von Luspatercept, die sich insbesondere auf die Interpretation der Studienergebnisse zu Nebenwirkungen niederschlagen.
Unter Berücksichtigung dieser Unsicherheiten wird insgesamt festgestellt, dass für Luspatercept gegenüber einer bedarfsgerechten Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten in Kombination mit einer Chelattherapie gemäß der Zulassung, vorzugsweise als Monotherapie, ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
Luspatercept kann im vorliegenden Anwendungsgebiet für einzelne Patientinnen und Patienten eine relevante Therapieoption darstellen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine bedarfsgerechte Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten in Kombination mit einer Chelattherapie gemäß der Zulassung, vorzugsweise als Monotherapie, bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die doppelblinde, randomisierte Phase-III-Studie BELIEVE vor, in der Luspatercept + Best-Supportive Care (BSC) mit Placebo + BSC verglichen wurde. Unter BSC konnte auch eine bedarfsgerechte Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten entsprechend der vom G-BA bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie eingesetzt werden.
Für das Gesamtüberleben kann weder ein Vorteil noch ein Nachteil durch eine Behandlung mit Luspatercept festgestellt werden.
Für die Endpunktkategorie Morbidität liegt hinsichtlich der Gesamthospitalisierung ein Nachteil von Luspatercept vor.
Auf Basis der Ergebnisse zur Transfusionsfreiheit von ≥ 24 Wochen lässt sich hinsichtlich einer langfristigen Vermeidung von Transfusionen (Transfusionsfreiheit) kein statistisch belastbarer Unterschied feststellen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität lässt sich weder ein Vorteil noch ein Nachteil feststellen.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich insgesamt ein Nachteil für Luspatercept in den Endpunkten zu schweren und schwerwiegenden UEs und im Detail bei Knochenschmerzen. Für den Endpunkt Abbruch wegen UE liegt kein statistisch signifikanter Unterschied vor.
Es verbleiben Unsicherheiten hinsichtlich der fachinformationskonformen Gabe von Luspatercept, die sich insbesondere auf die Interpretation der Studienergebnisse zu Nebenwirkungen niederschlagen.
Unter Berücksichtigung dieser Unsicherheiten wird insgesamt festgestellt, dass für Luspatercept gegenüber einer bedarfsgerechten Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten in Kombination mit einer Chelattherapie gemäß der Zulassung, vorzugsweise als Monotherapie, ein Zusatznutzen nicht belegt ist.
Luspatercept kann im vorliegenden Anwendungsgebiet für einzelne Patientinnen und Patienten eine relevante Therapieoption darstellen.
Beschlüsse zu Reblozyl (4)
Datenstand: 29.10.2026