Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein HLA-kompatibler, verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht
Erwachsene mit transfusionsabhängiger Anämie, die mit einer β-Thalassämie verbunden ist
Aktiver Wirkstoff
Luspatercept
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eine bedarfsgerechte Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten in Kombination mit einer Chelattherapie gemäß der Zulassung, vorzugsweise als Monotherapie
Erwachsene mit nicht-transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von β-Thalassämie
Aktiver Wirkstoff
Luspatercept
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eine bedarfsgerechte Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten in Kombination mit einer Chelattherapie gemäß der Zulassung, vorzugsweise als Monotherapie