Reblozyl

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Luspatercept. Luspatercept wurde als Orphan-Drug zugelassen.

Luspatercept wird angewendet bei Erwachsenen für die Behandlung von Anämie, die mit transfusionsabhängiger und nicht-transfusionsabhängiger β-Thalassämie verbunden ist. Das hier bewertete Anwendungsgebiet bezieht sich ausschließlich auf Patientinnen und Patienten mit nicht-transfusionsabhängiger β-Thalassämie.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine bedarfsgerechte Transfusionstherapie mit Erythrozytenkonzentraten in Kombination mit einer Chelattherapie gemäß der Zulassung, vorzugsweise als Monotherapie, bestimmt.

Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die abgeschlossene, doppelblinde Phase III-Studie BEYOND vor, in der Luspatercept + BSC mit Placebo + BSC verglichen wurde.

Für das Gesamtüberleben zeigt sich keine statistisch signifikanter Unterschied.

Für die Endpunktkategorie Morbidität lässt sich bezogen auf die Gesamthospitalisierung kein statistisch signifikanter Unterschied feststellen. Bezüglich der patientenberichteten Symptomatik liegen Vorteile für Luspatercept vor.

Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität zeigt sich weder ein Vorteil noch ein Nachteil für Luspatercept.

Bezüglich der Endpunktkategorie Nebenwirkungen sind in den Endpunkten schwere UE (CTCAE-Grad ≥ 3) und Abbruch wegen UE keine statistisch signifikanten Unterschiede vorhanden. Für den Endpunkt schwerwiegende UE zeigt sich ein Vorteil von Luspatercept, getragen durch die Subgruppe der Patientinnen und Patienten mit vorhergehender Splenektomie. Im Detail zeigt sich ein Nachteil von Luspatercept in dem spezifischen UE Knochenschmerzen.

In der Gesamtschau wird basierend auf den Vorteilen in den Endpunkten zur patientenberichteten Symptomatik ein Hinweis auf einen geringen Zusatznutzen festgestellt.