Reblozyl

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Reblozyl mit dem Wirkstoff Luspatercept aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze. Reblozyl wurde als Orphan Drug zugelassen.

Luspatercept ist zur Behandlung von erwachsenen Patientinnen und Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund von myelodysplastischen Syndromen (MDS) mit Ringsideroblasten, mit sehr niedrigem, niedrigem oder intermediärem Risiko, die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind, zugelassen.

Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der doppelblinden, randomisierten, kontrollierten Phase-III-Studie MEDALIST vor, in der Luspatercept + Best-Supportive-Care (BSC) mit Placebo + BSC verglichen wurde.

Im Gesamtüberleben zeigt sich kein Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.

In der Endpunktkategorie Morbidität liegt für Luspatercept ein Vorteil in dem Endpunkt Schlaflosigkeit und ein Nachteil in dem Endpunkt Fatigue vor.

Für die der Bewertung zugrunde gelegten Ergebnisse zur Transfusionsvermeidung von ≥ 24 Wochen lässt sich hinsichtlich einer langfristigen Vermeidung von Transfusionen ein Unterschied zum Vorteil einer Behandlung mit Luspatercept + BSC feststellen. Dieser Vorteil spiegelt sich jedoch nicht in weiteren Endpunkten wider, die prinzipiell mit einer Transfusionsvermeidung assoziiert sein können. Insbesondere zeigt sich ein nachteiliger Effekt auf die körperliche Funktion. Das Ausmaß dieses Unterschieds wird im vorliegenden Fall, unter Berücksichtigung der Ergebnisse zu den weiteren Endpunkten, jedoch als zu gering bewertet, als dass dieses Ergebnis in der Gesamtbewertung die Ableitung eines Zusatznutzens auf Endpunktebene begründen könnte.

Bei den Nebenwirkungen zeigt sich kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.

Luspatercept kann im vorliegenden Anwendungsgebiet für einzelne Patientinnen und Patienten eine relevante Therapieoption darstellen.

In der Gesamtbewertung der vorliegenden Ergebnisse zu den patientenrelevanten Endpunkten ist ein Zusatznutzen von Luspatercept gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.