This Decision
- Q87 Sonstige näher bezeichnete angeborene Fehlbildungssyndrome mit Beteiligung mehrerer Systeme
Non-quantifiable
Imcivree
Setmelanotid
ATC group A08AA Zentral wirkende Antiadiposita
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Imcivree wird angewendet bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).
Patient group
Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 6 Jahren mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Setmelanotid:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar |
Active substance
Setmelanotid
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Setmelanotid.
Imcivree wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Imcivree wird angewendet bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der Studie RM-493-023 vor. In der 14-wöchigen randomisierten Studienphase wurde Setmelanotid gegenüber Placebo verglichen. Darüber hinaus werden Ergebnisse der einarmigen Studienphase bis Behandlungswoche 52 vorgelegt. Die einarmige Studienphase wird aufgrund von Unsicherheiten hinsichtlich des Studiendesigns und der Auswertungsmethodik nicht für die Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens berücksichtigt.
In der Endpunktkategorie Mortalität traten während der 14-wöchigen placebokontrollierten Studienphase keine Todesfälle auf. Es lassen sich für die Kategorie Mortalität keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
In der Kategorie Morbidität zeigten sich zum Ende der randomisierten Studienphase zu Woche 14 statistisch signifikante Reduktionen des Körpergewichts, des BMI und des BMI-z-Scores unter Setmelanotid gegenüber Placebo.
In der Kategorie Nebenwirkungen traten bis Woche 14 drei schwerwiegende UE und keine UE mit einem CTCAE Schweregrad ≥ 3 auf. Effektschätzer zu den Nebenwirkungen wurden nicht vorgelegt. Daher ist im vorliegenden Fall keine abschließende Betrachtung der Nebenwirkungen möglich.
Unbenommen der Frage, ob die vergleichende Studiendauer ausreichend für das BBS ist, bleibt die klinische Relevanz der unter Setmelanotid beobachteten Senkung des BMI unklar. Der zu Studienbeginn massiv erhöhte BMI bleibt auch nach Studienwoche 14 auf einem hohen Niveau.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da Unsicherheiten vor allem hinsichtlich der für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz zu bewertenden vergleichenden Studiendauer, einer geringen Fallzahl und der fraglichen Wahl der Auswertungsmethodik bestehen.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Setmelanotid festgestellt.
Imcivree wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Imcivree wird angewendet bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der Studie RM-493-023 vor. In der 14-wöchigen randomisierten Studienphase wurde Setmelanotid gegenüber Placebo verglichen. Darüber hinaus werden Ergebnisse der einarmigen Studienphase bis Behandlungswoche 52 vorgelegt. Die einarmige Studienphase wird aufgrund von Unsicherheiten hinsichtlich des Studiendesigns und der Auswertungsmethodik nicht für die Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens berücksichtigt.
In der Endpunktkategorie Mortalität traten während der 14-wöchigen placebokontrollierten Studienphase keine Todesfälle auf. Es lassen sich für die Kategorie Mortalität keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
In der Kategorie Morbidität zeigten sich zum Ende der randomisierten Studienphase zu Woche 14 statistisch signifikante Reduktionen des Körpergewichts, des BMI und des BMI-z-Scores unter Setmelanotid gegenüber Placebo.
In der Kategorie Nebenwirkungen traten bis Woche 14 drei schwerwiegende UE und keine UE mit einem CTCAE Schweregrad ≥ 3 auf. Effektschätzer zu den Nebenwirkungen wurden nicht vorgelegt. Daher ist im vorliegenden Fall keine abschließende Betrachtung der Nebenwirkungen möglich.
Unbenommen der Frage, ob die vergleichende Studiendauer ausreichend für das BBS ist, bleibt die klinische Relevanz der unter Setmelanotid beobachteten Senkung des BMI unklar. Der zu Studienbeginn massiv erhöhte BMI bleibt auch nach Studienwoche 14 auf einem hohen Niveau.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da Unsicherheiten vor allem hinsichtlich der für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz zu bewertenden vergleichenden Studiendauer, einer geringen Fallzahl und der fraglichen Wahl der Auswertungsmethodik bestehen.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Setmelanotid festgestellt.
Decisions for Imcivree (3)
- E66 Adipositas
Non-quantifiable- E66 Adipositas
- Q87 Sonstige näher bezeichnete angeborene Fehlbildungssyndrome mit Beteiligung mehrerer Systeme
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29