Dieser Beschluss
- Q87 Sonstige näher bezeichnete angeborene Fehlbildungssyndrome mit Beteiligung mehrerer Systeme
Nicht quantifizierbar
Imcivree
Setmelanotid
ATC-Gruppe A08AA Zentral wirkende Antiadiposita
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Imcivree wird angewendet bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).
Patientengruppe
Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 6 Jahren mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Setmelanotid:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar |
Aktiver Wirkstoff
Setmelanotid
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Setmelanotid.
Imcivree wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Imcivree wird angewendet bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der Studie RM-493-023 vor. In der 14-wöchigen randomisierten Studienphase wurde Setmelanotid gegenüber Placebo verglichen. Darüber hinaus werden Ergebnisse der einarmigen Studienphase bis Behandlungswoche 52 vorgelegt. Die einarmige Studienphase wird aufgrund von Unsicherheiten hinsichtlich des Studiendesigns und der Auswertungsmethodik nicht für die Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens berücksichtigt.
In der Endpunktkategorie Mortalität traten während der 14-wöchigen placebokontrollierten Studienphase keine Todesfälle auf. Es lassen sich für die Kategorie Mortalität keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
In der Kategorie Morbidität zeigten sich zum Ende der randomisierten Studienphase zu Woche 14 statistisch signifikante Reduktionen des Körpergewichts, des BMI und des BMI-z-Scores unter Setmelanotid gegenüber Placebo.
In der Kategorie Nebenwirkungen traten bis Woche 14 drei schwerwiegende UE und keine UE mit einem CTCAE Schweregrad ≥ 3 auf. Effektschätzer zu den Nebenwirkungen wurden nicht vorgelegt. Daher ist im vorliegenden Fall keine abschließende Betrachtung der Nebenwirkungen möglich.
Unbenommen der Frage, ob die vergleichende Studiendauer ausreichend für das BBS ist, bleibt die klinische Relevanz der unter Setmelanotid beobachteten Senkung des BMI unklar. Der zu Studienbeginn massiv erhöhte BMI bleibt auch nach Studienwoche 14 auf einem hohen Niveau.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da Unsicherheiten vor allem hinsichtlich der für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz zu bewertenden vergleichenden Studiendauer, einer geringen Fallzahl und der fraglichen Wahl der Auswertungsmethodik bestehen.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Setmelanotid festgestellt.
Imcivree wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Imcivree wird angewendet bei Erwachsenen und Kindern ab 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS).
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der Studie RM-493-023 vor. In der 14-wöchigen randomisierten Studienphase wurde Setmelanotid gegenüber Placebo verglichen. Darüber hinaus werden Ergebnisse der einarmigen Studienphase bis Behandlungswoche 52 vorgelegt. Die einarmige Studienphase wird aufgrund von Unsicherheiten hinsichtlich des Studiendesigns und der Auswertungsmethodik nicht für die Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens berücksichtigt.
In der Endpunktkategorie Mortalität traten während der 14-wöchigen placebokontrollierten Studienphase keine Todesfälle auf. Es lassen sich für die Kategorie Mortalität keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
In der Kategorie Morbidität zeigten sich zum Ende der randomisierten Studienphase zu Woche 14 statistisch signifikante Reduktionen des Körpergewichts, des BMI und des BMI-z-Scores unter Setmelanotid gegenüber Placebo.
In der Kategorie Nebenwirkungen traten bis Woche 14 drei schwerwiegende UE und keine UE mit einem CTCAE Schweregrad ≥ 3 auf. Effektschätzer zu den Nebenwirkungen wurden nicht vorgelegt. Daher ist im vorliegenden Fall keine abschließende Betrachtung der Nebenwirkungen möglich.
Unbenommen der Frage, ob die vergleichende Studiendauer ausreichend für das BBS ist, bleibt die klinische Relevanz der unter Setmelanotid beobachteten Senkung des BMI unklar. Der zu Studienbeginn massiv erhöhte BMI bleibt auch nach Studienwoche 14 auf einem hohen Niveau.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft, da Unsicherheiten vor allem hinsichtlich der für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz zu bewertenden vergleichenden Studiendauer, einer geringen Fallzahl und der fraglichen Wahl der Auswertungsmethodik bestehen.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen für Setmelanotid festgestellt.
Beschlüsse zu Imcivree (3)
- E66 Adipositas
Nicht quantifizierbar- E66 Adipositas
- Q87 Sonstige näher bezeichnete angeborene Fehlbildungssyndrome mit Beteiligung mehrerer Systeme
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026