Dieser Beschluss
- E66 Adipositas
- Q87 Sonstige näher bezeichnete angeborene Fehlbildungssyndrome mit Beteiligung mehrerer Systeme
Nicht quantifizierbar
Imcivree
Setmelanotid
ATC-Gruppe A08AA Zentral wirkende Antiadiposita
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Imcivree wird angewendet bei Kindern von 2 bis <6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS), durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischen Proopiomelanocortin (POMC)-Mangel (einschließlich PCSK1) oder biallelischem Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel.
Patientengruppe
Kinder von 2 bis <6 Jahren mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise vonSetmelanotid:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im BMI (z-Score) zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Setmelanotid
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Setmelanotid.
Imcivree wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Imcivree wird angewendet bei Kindern von 2 bis < 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS), durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischen Proopiomelanocortin (POMC)-Mangel (einschließlich PCSK1) oder biallelischem Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel (PPL).
Kinder von 2 bis < 6 Jahren mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige, offene, multizentrische Zulassungsstudie RM-493-033 vor. Die Studie umfasst einen Zeitraum von 52 Wochen. Insgesamt wurden 12 Personen in der Studie untersucht (7 Personen mit PPL und 5 Personen mit BBS).
Es wurden keine Todesfälle berichtet.
Für die Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline durch die Gabe von Setmelanotid eine relevante Reduktion des BMI-z-Scores, der im vorliegenden Anwendungsgebiet aufgrund der genetisch bedingten kontinuierlichen Körpergewichtszunahme ein bedeutsamer klinischer Stellenwert zukommt.
Für die Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen wurden weder schwerwiegende noch schwere unerwünschten Ereignisse beobachtet. Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen traten ebenfalls nicht auf.
In der Gesamtschau zeigt sich zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline durch die Gabe von Setmelanotid eine relevante Reduktion des BMI-z-Scores. Da die vorgelegten einarmigen Daten jedoch keinen Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf ermöglichen, ist der Vorteil im Ausmaß nicht quantifizierbar. Vor diesem Hintergrund wird für Setmelanotid zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls bei Kindern von 2 bis < 6 Jahren mit BBS oder PPL ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Imcivree wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Imcivree wird angewendet bei Kindern von 2 bis < 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS), durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischen Proopiomelanocortin (POMC)-Mangel (einschließlich PCSK1) oder biallelischem Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel (PPL).
Kinder von 2 bis < 6 Jahren mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige, offene, multizentrische Zulassungsstudie RM-493-033 vor. Die Studie umfasst einen Zeitraum von 52 Wochen. Insgesamt wurden 12 Personen in der Studie untersucht (7 Personen mit PPL und 5 Personen mit BBS).
Es wurden keine Todesfälle berichtet.
Für die Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline durch die Gabe von Setmelanotid eine relevante Reduktion des BMI-z-Scores, der im vorliegenden Anwendungsgebiet aufgrund der genetisch bedingten kontinuierlichen Körpergewichtszunahme ein bedeutsamer klinischer Stellenwert zukommt.
Für die Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen wurden weder schwerwiegende noch schwere unerwünschten Ereignisse beobachtet. Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen traten ebenfalls nicht auf.
In der Gesamtschau zeigt sich zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline durch die Gabe von Setmelanotid eine relevante Reduktion des BMI-z-Scores. Da die vorgelegten einarmigen Daten jedoch keinen Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf ermöglichen, ist der Vorteil im Ausmaß nicht quantifizierbar. Vor diesem Hintergrund wird für Setmelanotid zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls bei Kindern von 2 bis < 6 Jahren mit BBS oder PPL ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Beschlüsse zu Imcivree (3)
- E66 Adipositas
Nicht quantifizierbar- Q87 Sonstige näher bezeichnete angeborene Fehlbildungssyndrome mit Beteiligung mehrerer Systeme
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026