This Decision
- E66 Adipositas
- Q87 Sonstige näher bezeichnete angeborene Fehlbildungssyndrome mit Beteiligung mehrerer Systeme
Non-quantifiable
Imcivree
Setmelanotid
ATC group A08AA Zentral wirkende Antiadiposita
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Imcivree wird angewendet bei Kindern von 2 bis <6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS), durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischen Proopiomelanocortin (POMC)-Mangel (einschließlich PCSK1) oder biallelischem Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel.
Patient group
Kinder von 2 bis <6 Jahren mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise vonSetmelanotid:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im BMI (z-Score) zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Setmelanotid
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Setmelanotid.
Imcivree wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Imcivree wird angewendet bei Kindern von 2 bis < 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS), durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischen Proopiomelanocortin (POMC)-Mangel (einschließlich PCSK1) oder biallelischem Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel (PPL).
Kinder von 2 bis < 6 Jahren mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige, offene, multizentrische Zulassungsstudie RM-493-033 vor. Die Studie umfasst einen Zeitraum von 52 Wochen. Insgesamt wurden 12 Personen in der Studie untersucht (7 Personen mit PPL und 5 Personen mit BBS).
Es wurden keine Todesfälle berichtet.
Für die Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline durch die Gabe von Setmelanotid eine relevante Reduktion des BMI-z-Scores, der im vorliegenden Anwendungsgebiet aufgrund der genetisch bedingten kontinuierlichen Körpergewichtszunahme ein bedeutsamer klinischer Stellenwert zukommt.
Für die Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen wurden weder schwerwiegende noch schwere unerwünschten Ereignisse beobachtet. Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen traten ebenfalls nicht auf.
In der Gesamtschau zeigt sich zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline durch die Gabe von Setmelanotid eine relevante Reduktion des BMI-z-Scores. Da die vorgelegten einarmigen Daten jedoch keinen Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf ermöglichen, ist der Vorteil im Ausmaß nicht quantifizierbar. Vor diesem Hintergrund wird für Setmelanotid zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls bei Kindern von 2 bis < 6 Jahren mit BBS oder PPL ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Imcivree wurde als Orphan Drug zugelassen. Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Imcivree wird angewendet bei Kindern von 2 bis < 6 Jahren zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls im Zusammenhang mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom (BBS), durch Funktionsverlustmutationen bedingtem biallelischen Proopiomelanocortin (POMC)-Mangel (einschließlich PCSK1) oder biallelischem Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel (PPL).
Kinder von 2 bis < 6 Jahren mit genetisch bestätigtem Bardet-Biedl-Syndrom, POMC-, PCSK1- oder LEPR-Mangel zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige, offene, multizentrische Zulassungsstudie RM-493-033 vor. Die Studie umfasst einen Zeitraum von 52 Wochen. Insgesamt wurden 12 Personen in der Studie untersucht (7 Personen mit PPL und 5 Personen mit BBS).
Es wurden keine Todesfälle berichtet.
Für die Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline durch die Gabe von Setmelanotid eine relevante Reduktion des BMI-z-Scores, der im vorliegenden Anwendungsgebiet aufgrund der genetisch bedingten kontinuierlichen Körpergewichtszunahme ein bedeutsamer klinischer Stellenwert zukommt.
Für die Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.
Für die Endpunktkategorie Nebenwirkungen wurden weder schwerwiegende noch schwere unerwünschten Ereignisse beobachtet. Therapieabbrüche aufgrund von unerwünschten Ereignissen traten ebenfalls nicht auf.
In der Gesamtschau zeigt sich zu Woche 52 im Vergleich zu Baseline durch die Gabe von Setmelanotid eine relevante Reduktion des BMI-z-Scores. Da die vorgelegten einarmigen Daten jedoch keinen Vergleich zum natürlichen Krankheitsverlauf ermöglichen, ist der Vorteil im Ausmaß nicht quantifizierbar. Vor diesem Hintergrund wird für Setmelanotid zur Behandlung von Adipositas und zur Kontrolle des Hungergefühls bei Kindern von 2 bis < 6 Jahren mit BBS oder PPL ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Decisions for Imcivree (3)
- E66 Adipositas
Non-quantifiable- Q87 Sonstige näher bezeichnete angeborene Fehlbildungssyndrome mit Beteiligung mehrerer Systeme
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29